Mis on Aldurazyme?
Aldurazyme on infusioonilahus (phleboclysis), mis sisaldab toimeainena laronidaasi.
Milleks Aldurazyme'i kasutatakse?
Aldurazyme on näidustatud patsientidel, kellel on diagnoositud limaskestapõletik I (MPS-I; a-L-iduronidaasi puudus) haiguse mitte-neuroloogiliste ilmingute (mis ei ole seotud aju või närvidega) raviks. MPS I on haruldane pärilik haigus, mille korral α-L-iduronidaasi ensüümi aktiivsus on palju madalam kui tavaliselt. Järelikult ei lagune teatud aineid (glükosaminoglükaanid), mis kogunevad enamikku keha elunditest ja kahjustavad neid. MPS I mitte-neuroloogilised ilmingud võivad olla maksa laienemine, liigese jäikus, mis põhjustab liikumisraskusi, vähenenud kopsumahu, südamehaigused ja silmahaigused. Kuna MPS-ga patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja Aldurazyme'ile anti harva kasutatav ravim (haruldaste haiguste ravim) 14. veebruaril 2001. Ravimit saab ainult retsepti alusel. meditsiini.
Kuidas Aldurazyme'i kasutatakse?
Ravi Aldurazyme'iga peab olema arst, kellel on kogemusi MPS I või teiste päritud metaboolsete haiguste ravis. Aldurazyme'i tuleb manustada haiglates või kliinikus, kus on olemas elustamisvahendid, ja on võimalik, et allergilisi reaktsioone ennetatakse enne infusiooni teisi ravimeid. Aldurazyme'i manustatakse intravenoosse infusioonina üks kord nädalas ja on näidustatud pikaajaliseks raviks.
Kuidas Aldurazyme toimib?
Aldurazyme'i toimeaine laronidaas on inimese ensüümi α-L-iduronidaasi koopia. seda toodetakse rekombinantse DNA tehnoloogia abil tuntud meetodil: ensüümi toodab rakk, milles on sisse viidud geen (DNA), mis muudab selle võimeliseks laronidaasi tootmiseks, mida kasutatakse ensüümi asendusravina. st asendab puuduva ensüümi MPS I patsientidel. Seega kontrollitakse MPS I sümptomeid, mis omakorda parandab patsientide elukvaliteeti.
Kuidas Aldurazyme'i uuriti?
Aldurazyme'i võrreldi platseeboga (näiv ravim) 45 patsiendil vanuses 5 aastat ja kinnitatud diagnoosiga mukopolüsahhariidi I (MPS-I) diagnoosimisel. Efektiivsuse põhinäitaja oli sunniviisiline elujõulisus (CVF, pulmonaalse efektiivsuse näitaja) ja kaugus, mida patsiendid said kuus minutit kõndida. Need väärtused mõõdeti enne ja pärast 26-nädalast ravi. Pärast seda jätkati uuringut maksimaalselt neli aastat ja kõiki patsiente raviti Aldurazyme'iga. Aldurazyme'i on uuritud 20 alla 5-aastasel lapsel, kellele manustati aasta jooksul Aldurazyme'i. Uuringus keskenduti peamiselt ravimi ohutusele, kuid mõõdeti ka selle võimet vähendada GAG taset uriinis ja maksa suurust.
Milles seisneb uuringute põhjal Aldurazyme'i kasulikkus?
Uuring näitas, et Aldurazyme parandas nii sunniviisilist elutähtsust (CVF) kui ka patsiendi võimet kõndida pärast 26 nädalat ja et toime püsis kuni neli aastat. Aldurazyme vähendas uriini glükoosaminoglükaani taset alla viie aasta vanustel lastel umbes 60% ja poolel ravitud lastel oli uuringu lõpus normaalne suurusega maks.
Millised on Aldurazyme'iga kaasnevad riskid?
Enamik Aldurazyme'iga täheldatud kõrvaltoimetest on pigem infusiooni põhjustatud reaktsioonid kui ravim ise. Mõned neist on tõsised, kuid kõrvaltoimete arv kipub aja jooksul vähenema. Aldurazyme'i kõige sagedamad kõrvalnähud, mida täheldati üle viie aasta vanustel patsientidel (rohkem kui ühel patsiendil kümnest), on peavalu, iiveldus, kõhuvalu (kõhuvalu), lööve, artropaatia (liigeste degeneratsioon), liigesvalu (liigesevalu), seljavalu, jäsemete valu (käed ja jalad), punetus, püreksia (palavik) ja infusioonikoha reaktsioonid. Alla viie aasta vanustel patsientidel on kõige sagedasemad kõrvaltoimed vererõhu tõus, hapniku küllastumise vähenemine (kopsufunktsiooni efektiivsuse näitaja), tahhükardia (suurenenud südame löögisagedus), püreksia ja külmavärinad. Aldurazyme'i kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. Aldurazyme'i saavatel patsientidel tekivad tihti antikehad (ravimile vastuseks toodetud valgud), kuid nende antikehade mõju ravimi ohutusele ja efektiivsusele ei ole veel täielikult teada. Aldurazyme'i ei tohi manustada isikutele, kellel võib esineda tõsiseid allergilisi reaktsioone (nagu anafülaktiline reaktsioon) laronidaasi või teiste abiainete suhtes.
Miks Aldurazyme heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Aldurazyme kontrollib tõhusalt MPS I sümptomeid. Komitee otsustas, et Aldurazyme'i kasulikkus kaalub üles pikaajalise ensüümi asendusravi riskid patsientidel. MPS I diagnoosiga. Komitee soovitas anda müügiloa. Aldurazyme'il on lubatud "erandlikel asjaoludel", mis tähendab, et kuna seda kasutatakse harvaesineva haiguse raviks, ei olnud võimalik saada üksikasjalikumat teavet ravimi kohta. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal üle uue kättesaadava teabe ja vajaduse korral ajakohastab seda kokkuvõtet.
Millist teavet Aldurazyme'i kohta veel oodatakse?
Aldurazyme'i valmistav ettevõte jälgib ravimi võtnud patsiente, jälgides infusioonireaktsioone ja antikehade teket.
Muu teave:
10. juunil 2003 andis Euroopa Komisjon Genzyme Europe BV-le Aldurazyme'i müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Müügiluba pikendati 10. juunil 2008. Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Aldurazyme'i kohta klõpsake siin. Aldurazyme'i Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti leiate siit .
Kokkuvõtte viimane uuendus: 06-2009.