Milleks Cerdelga - abiklassi kasutatakse?
Cerdelga on 1. tüüpi Gaucher 'tõvega täiskasvanud patsientide pikaajaliseks raviks näidustatud ravim. Gaucher' tõbi on haruldane pärilik haigus, mille puhul esineb glükooserebosidaasi (nimetatakse ka beeta-glükosidaashappeks) puudulikkust., mis tavaliselt metaboliseerib rasva, mida nimetatakse glükosüültseramiidiks (või glükotserebrosiidiks). Ensüümi puudumisel ladestub rasv kehasse, tavaliselt maksas, põrnas ja luudes. Selle tulemuseks on haiguse tüüpilised sümptomid: aneemia (punaste vereliblede väike arv), väsimus, kalduvus ekhümoosile ja verejooksule, põrna ja maksa suurenemine, luuvalu ja luumurrud. Cerdelga't kasutatakse I tüüpi Gaucher 'tõvega patsientidel, mis on tavaliselt maksa, põrna ja luude mõju. Seda kasutatakse isikutel, kes metaboliseerivad seda normaalsel kiirusel (st nn "vahepealsetel metaboliseerijatel" või "ulatuslikel") või aeglasel kiirusel ("aeglane metaboliseerija"). Kuna Gaucher 'tõvega patsientide arv on väike, peetakse haigust haruldaseks ja Cerdelga nimetati 4. detsembril 2007 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim). Cerdelga sisaldab toimeainena soblustaati.
Kuidas Cerdelga - abiklassi kasutatakse?
Cerdelga on saadaval suukaudsete kapslitena (84 mg). Ravimit saab ainult retsepti alusel ja ravi peab alustama ja järgima Gaucher 'tõve ravis kogenud arst. Enne Cerdelga-ravi alustamist on vaja teha test, et määrata ravimi metaboliseerumise kiirus patsiendi kehas (st määrata kindlaks, kas tegemist on aeglase, keskmise või ulatusliku metaboliseerijaga). Ravimit ei tohi manustada patsientidele, kes metaboliseerivad seda väga suure kiirusega (nn ultra-kiire metaboliseerijad) või isikutele, kelle võimet metaboliseerida ravimit ei ole teada või kellel ainevahetuse kiirust ei ole kindlaks tehtud erikatse. Cerdelga soovitatav annus on üks kapsel kaks korda päevas normaalse metaboliseeriva aktiivsusega patsientidel (vahepealsed või ulatuslikud metaboliseerijad). Patsientidel, kelle keha metaboliseerib ravimit aeglaselt (aeglane metaboliseerija), on soovitatav annus üks kapsel üks kord päevas. Lisateavet leiate pakendi infolehelt.
Kuidas Cerdelga - soblustat toimib?
Cerdelga toimeaine, ablustat, blokeerib glükoosüültseramiidi tootmises osaleva ensüümi toimet. Kuna selle rasvaine kogunemine sellistesse elunditesse nagu põrn, maks ja luud vastutab 1. tüüpi Gaucher 'tõve sümptomite eest, aitab selle tootmise vähendamine vähendada selle kogunemist sellistesse organitesse, mis seetõttu toimib paremini.
Milles seisneb uuringute põhjal Cerdelga-soblustaadi kasulikkus?
On tõestatud, et Cerdelga on efektiivne Gaucher 'tõve ravis kahes põhiuuringus. Esimeses uuringus osales 40 varem ravimata 1. tüüpi Gaucher 'tõvega patsienti, kes uurisid peamiselt põrna suuruse vähenemist. Sobivustatult ravitud isikutel täheldati põrna suuruse vähenemist keskmiselt 28% võrra, võrreldes platseeboga (näiv ravim) ravitud patsientide üheksa kuud pärast ravi 2% suurenemist. Cerdelga'ga ravitud patsiendid on näidanud ka teiste haiguse tunnuste paranemist, sealhulgas maksa suuruse vähenemist ja hemoglobiinisisalduse suurenemist (punalibledes sisalduv valk, mis kannab organismis hapnikku). Cerdelga efektiivsust demonstreeriti ka teises uuringus, milles osales 160 I tüüpi Gaucher 'tõvega patsienti, keda varem raviti puuduva ensüümi asendusraviga ja kus haiguse sümptomid olid allpool kontrolli. Mõned patsiendid raviti Cerdelga'ga, samas kui teisi raviti ensüümi asendusraviga. Uuringust selgus, et pärast üheaastast ravi oli haigus 85% Cerdelga'ga ravitud isikutest stabiilne ja 94% patsientidest, kes jätkasid ensüümi asendusravi.
Millised on Cerdelga-ablustatuga kaasnevad riskid?
Cerdelga kõige sagedasem kõrvaltoime (mis võib mõjutada rohkem kui 1 patsienti 10-st) on kõhulahtisus, mis mõjutab umbes 6 patsienti 100-st ja enamik kõrvaltoimeid on kerged ja mööduvad. Cerdelga kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. Cerdelga't ei tohi võtta koos teatavate ravimitega, mis võivad mõjutada organismi võimet seda lagundada, kuna see interferents võib mõjutada Cerdelga taset veres. Piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Cerdelga - abiklassi on heaks kiidetud?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Cerdelga kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis. On tõestatud, et Cerdelga on efektiivne haiguse sümptomite parandamisel enamikus eelnevalt ravimata 1. tüüpi Gaucher 'tõvega patsientidest, samuti haiguse püsimisel enamikus patsientidest, keda on eelnevalt ravitud ensüümi asendusraviga. Kuid vähemus patsientidest (umbes 15%), kes vahetasid ensüümi asendusravi Cerdelgale, ei reageerinud optimaalselt üheaastase ravi järel. Nende patsientide puhul tuleks kaaluda teisi ravivõimalusi. Haiguse progresseerumist tuleb perioodiliselt jälgida kõigi patsientide puhul, kes vahetavad ensüümi asendusravi Cerdelga'le. Ohutuse osas soovitas inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee siiski enamasti kergeid ja mööduvaid kõrvaltoimeid, et uurida ravimi pikaajalist ohutust.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Cerdelga-soblustaadi ohutu ja tõhus kasutamine?
Riskijuhtimiskava on välja töötatud, et tagada Cerdelga võimalikult ohutu kasutamine. Selle kava põhjal on Cerdelga ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima. Lisaks annab Cerdelga turustav ettevõte arstidele ja patsientidele teabematerjale, et tagada ainult 1. tüüpi Gaucher 'tõvega inimeste ravimine Cerdelga'ga ja seda ravimit ei kasutata koos teiste ravimitega, mis võiksid oluliselt muuta ravimit. veres. Kõik patsiendid, kellele määratakse Cerdelga, saavad hoiatuskaardi. Ettevõte koostab ka Cerdelga-ravi saanud patsientide registri, et hinnata ravimi pikaajalist ohutust. Täiendav teave on kättesaadav riskijuhtimiskava kokkuvõttes.
Lisateavet Cerdelga - abiklassi kohta
19. jaanuaril 2015 andis Euroopa Komisjon Cerdelga müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Lisateavet Cerdelga-ravi kohta leiate pakendi infolehelt (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga. Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Cerdelga kohta on kättesaadav ameti veebilehel: ema.Europa.eu/Find medicine / Inimravimid / haruldaste haiguste nimetus. Kokkuvõtte viimane uuendus: 01-2015.
