Simponi - golimumab

Mis on Siklos?

Siklos on ravim, mis sisaldab toimeainena hüdroksükarbamiidi ja on saadaval tablettidena (1000 mg).

Milleks Siklosit kasutatakse?

Siklos on näidustatud täiskasvanud patsientide ja sirprakulise haiguse või sirprakulise haigusega (geneetiline haigus, kus punased verelibled muutuvad kuju ja muutuvad väga jäikaks, kui nad ei kanna hapnikku) raviks. Ravimit kasutatakse selleks, et vältida valulikke vasooccuusi krampe, mis on korduvad. On vasko-oklusiivne kriis, kui veresooned on takistatud ebanormaalsete punaste vereliblede olemasolu tõttu, mis seega piiravad verevoolu elundisse. Nende episoodide hulgas on ka äge rindkere sündroom, eluohtlik seisund, mida iseloomustavad järsk rindkere valu, palavik, hingamisraskused või kopsude vedeliku jäljed röntgenil.

Kuna sirprakulise haigusega patsientide arv on väike, loetakse haigus harvaks ja Siklos nimetati 9. juulil 2003 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Siklosit kasutatakse?

Ravi Siklosega peab alustama sirprakulise haiguse ravis kogenud arst.

Siklos tuleb võtta üks kord päevas, soovitavalt hommikul enne hommikusööki. Algannus on tavaliselt 15 mg kehakaalu kilogrammi kohta, ümardatuna lähima 250 mg-ni (veerand tableti kohta). Tableti pinnal on sisselõiked, mis võimaldavad seda kergesti jagada neljaks võrdseks osaks. Annust kohandatakse vastavalt patsiendi ravivastusele; üldiselt on annus vahemikus 15 kuni 30 mg kehakaalu kilogrammi kohta päevas. Erandjuhtudel võib kasutada annuseid kuni 35 mg kehakaalu kilogrammi kohta päevas, tingimusel et jälgitakse patsiendi verd, et avastada võimalike kõrvaltoimete ilmnemist. Patsientidel, kes sellele annusele ei reageeri või kellel esineb kõrvaltoimeid, võib osutuda vajalikuks ravi katkestamine või lõpetamine. Kerge või mõõduka neeruprobleemiga patsientidel tuleb Siklos'i annust vähendada; ravimit ei tohi kasutada raske maksa- või neeruprobleemidega patsientidel. Siklos'i ei soovitata kasutada alla 2-aastastel lastel. Lisateavet leiate pakendi infolehelt.

Kuidas Siklos toimib?

Siklos toimeaine hüdroksükarbamiid pärsib teatud rakkude, näiteks vererakkude kasvu ja paljunemist. Kuigi selle haiguse täpne toimemehhanism ei ole teada, võib hüdroksükarbamiid vähendada veres ringlevate rakkude arvu ja vältida sirprakulise haiguse all kannatavate patsientide puhul erütrotsüütide võtmist erinevas vormis. See vähendab veresoonte ummistumise ohtu.

Hüdroksükarbamiid, mis on varem tuntud kui hüdroksüuurea, on Euroopa Liidus (EL) olnud kättesaadav paljude aastakümnete jooksul teiste haiguste, sealhulgas mõnede vähitüüpide raviks.

Milliseid uuringuid on läbi viidud Siklos?

Kuna hüdroksükarbamiid on hästi tuntud aine, mida juba kasutatakse teistes ravimites, esitas ettevõte andmed teaduskirjandusest, mis toetas Siklos manustamist sirprakulise haigusega täiskasvanutele ja lastele. Eelkõige andis ta tõendeid Siklos tõhususe kohta, mis võeti 11 avaldatud uuringust, mis viidi läbi 378 lapsega, ning kolmest riiklikust registrist 155 lapse kohta, keda raviti Siklosiga maksimaalselt 7 aastat. Tootja esitas ka 299 täiskasvanud uuringus kogutud teaduslikud tõendid, milles Silkos'i toimet võrreldi platseeboga (näiv ravim), samuti teiste uuringute tulemusi, mis hõlmasid 430 täiskasvanut ja andmeid, mis pärinesid Siklosega ravitud 123 täiskasvanud riigi registrist. Uuringutes võrreldi vaso-oklusiivsete krampide arvu enne ja pärast ravi Siklos'ga, mis on määratletud kui kõik valusad episoodid, mis hõlmasid käte, jalgade, kõhu, selja või rindkere.

Milles seisneb uuringute põhjal Siklos kasulikkus?

Siklos-ravi saanud patsiendid teatasid pärast Siklos-ravi vähem vaso-oklusiivsetest krambihoogudest kui enne ravi, sageduse vähenemine 66% ja 80% vahel nii lastel kui täiskasvanutel. Samuti on vähenenud ägeda rindkere sündroomi esinemissagedus (25-33%). Lõpuks vähenes haiglaravi arv ja haiglas veedetud päevad. Neid toimeid hoiti kuni 7 aastat. Uuringus, milles võrreldi täiskasvanutel platseebot, täheldati Siklosi ja vähem platseebot saanud patsientidel (2, 5 krampi aastas) kui platseebot saanud patsientidel (4, 5 krampi aastas).

Millised on Siklosiga kaasnevad riskid?

Siklos kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on luuüdi depressioon, mis põhjustab neutropeeniat (neutrofiilide taseme langus, valgeliblede tüüp), retikulotsütopeeniat (retikulotsüütide taseme langus, tüüp). punaste vereliblede prekursor) ja makrotsütoos (punaste vereliblede laienemine). Siklos't kasutavatel patsientidel peab enne ravi ja regulaarselt ravi ajal olema vereanalüüsid, et kontrollida punaste vereliblede arvu ning jälgida neerude ja maksa seisundit. Vere rakkude arv taastub tavaliselt normaalsele tasemele kahe nädala jooksul pärast ravi lõpetamist. Siklos kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Siklosi ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla hüdroksükarbamiidi või mõne muu aine suhtes ülitundlikud (allergilised). Lisaks sellele ei tohi seda kasutada raske maksa- või neeruprobleemidega või ohtlikult madalate vererakkude arvuga inimesed. Siklos-ravi ajal tuleb imetamine katkestada.

Miks Siklos heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Siklos'i kasulikkus on valusate korduvate vaso-oklusiivsete krampide, sealhulgas ägeda rindkere sündroomi ennetamiseks lastel ja sümptomaatilise sirprakulise haigusega täiskasvanutel suurem kui sellega kaasnevad riskid. Seetõttu soovitas komitee anda Siklosele müügiloa.