Mis ravimit Raxone ja Idebenone kasutatakse ja milleks seda kasutatakse?
Raxone on ravim, mida kasutatakse nägemishäirete raviks täiskasvanutel ja 12-aastastel noorukitel Leberi päriliku optilise neuropaatiaga (LHON), mis on pärilik haigus, mida iseloomustab nägemise järkjärguline vähenemine. Raxone sisaldab toimeainet idebenooni.
Kuna Leberi päriliku optilise neuropaatiaga patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja Raxone nimetati harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim) 15. veebruaril 2007.
Raxone on "hübriid" ravim. See tähendab, et Raxone on sarnane võrdlusravimiga, mis sisaldab sama toimeainet, kuid erineva koostisega. Raxone'i võrdlusravim on Mnesis (45 mg tabletid).
Kuidas Raxone - Idebenone kasutatakse?
Raxone saab ainult retsepti alusel. Ravi peab alustama ja jälgima arst, kellel on kogemusi LHONis. Ravim on saadaval 150 mg tablettidena ja soovitatav annus on kaks tabletti kolm korda päevas koos toiduga.
Kuidas Raxone - Idebenone toimib?
Raxone'i toimeaine idebenoon on antioksüdant, mis toimib mitokondritele (rakulised struktuurid, mis toodavad rakkude toimimiseks vajalikku energiat). Leuko päriliku optilise neuropaatiaga patsientidel on täheldatud mitokondrite geneetilise materjali mutatsioone (defekte). See tähendab, et mitokondrid ei toimi korralikult ja toodavad energia asemel toksilisi hapniku vorme (vabad radikaalid), mis kahjustavad nägemise eest vastutavaid silma närvirakke. Arvatakse, et Idebenoon aitab parandada energiatootmist, taastades mitokondriaalse funktsiooni, vältimaks LHONis täheldatud rakkude kahjustust ja nägemise kadu.
Milles seisneb uuringute põhjal Raxone - Idebenone kasulikkus?
Raxone'i uuriti ühes põhiuuringus, milles osales 85 Leberi päriliku neuropaatiaga patsienti, kellele Raxone'i võrreldi platseeboga (näiv ravim) 24 nädala jooksul. Efektiivsuse põhinäitaja oli nägemise paranemine, mis oli registreeritud peamiselt kirjade arvu järgi, mida patsientidel oli võimalik standardse oktotüüpvaate uurimisel lugeda. Uuringu lõpus võisid Raxone'iga ravitud patsiendid lugeda keskmiselt 3–6 tähte rohkem kui platseeboga. Veelgi enam, mõnedel patsientidel, kes uuringu alguses ei suutnud lugeda optilist tabelit (klassifitseeritud kui "off chart"), said ravi lõpus vähemalt ühe rea lugeda ja see oli teine kliiniliselt oluline tulemus. Lisaks täheldati 30% Raxone'iga ravitud isikutest (16-st 53-st) vähemalt ühel silmal kliiniliselt olulist nägemise taastumist võrreldes 10% -ga patsientidest (3-st 29-st) platseeborühmas.
Täiendavad andmed, mis toetavad Raxone kasulikkust, võeti laiendatud juurdepääsuprogrammist, kus Raxone tehti kättesaadavaks üksikutele patsientidele, kes ei osalenud kliinilises uuringus, ning uuringujuhtumiuuring, mis sisaldas andmeid patsientidel, kellel LHON-ravi ei ole.
Kõigi nende andmete analüüsist selgus, et üldiselt näitas Raxone'iga ravitud patsientide suurem osakaal nende nägemise paranemist võrreldes patsientidega, keda ei ravitud ega ravitud platseeboga.
Mis riskid Raxone - Idebenone'iga kaasnevad?
Raxone'i kõige sagedasemad kõrvaltoimed (mis võivad mõjutada rohkem kui 1 patsienti 10-st) on nasofarüngiit ja köha; sageli esineb kerge kuni mõõdukas kõhulahtisus ja alaseljavalu (mis võib mõjutada kuni 1 inimesel 10-st).
Raxone kohta teatatud kõrvalnähtude ja piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Raxone - Idebenone heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Raxone'i kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis.
Komitee märkis, et LHONiga patsientidel ei ole nägemishäirete ennetamiseks või raviks mõeldud ravimeetodeid. Põhiuuringu tulemused näitasid Raxone'iga ravitud patsientide nägemuse paranemist ja see positiivse mõju suundumus kinnitati täiendavate andmetega laiendatud juurdepääsuprogrammist ja juhtumiuuringust.
Raxone'i ohutuse osas olid ravimi kõrvaltoimed enamasti kerged või mõõdukad.
Raxone'ile anti luba erakorralistel asjaoludel, sest haiguse harvaesinemise tõttu ei olnud võimalik saada täielikku teavet Raxone kohta. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi uue kättesaadava teabe ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt.
Millist teavet Raxone - Idebenone kohta veel oodatakse?
Kuna Raxone on saanud erandlikel asjaoludel luba, teeb Raxone'i turustav ettevõte täiendavaid uuringuid ravimi pikaajaliste mõjude ja ohutuse kohta ning koostab ja haldab ravimit sisaldava LHONiga patsientide registrit.
Milliseid meetmeid võetakse Raxone - Idebenone ohutu ja tõhusa kasutamise tagamiseks?
Raxone'i võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle plaani põhjal on Raxone'i ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima.
Lisateavet Raxone - Idebenone kohta
Lisateavet Raxone-ravi kohta leiate pakendi infolehelt (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
Harva kasutatavate ravimite komitee Raxone'i arvamuse kokkuvõte on kättesaadav ameti veebilehel: ema.Europa.eu/Find medicine / Inimravimid / haruldaste haiguste nimetus.
