Milleks on Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi on ravim, mida kasutatakse tsüstilise fibroosi raviks vähemalt 12-aastastel patsientidel, kellel on F508del-mutatsioonina tuntud geneetiline mutatsioon. See mutatsioon mõjutab geeni, mis kodeerib valku, mida tuntakse tsüstilise fibroosi (CFTR) transmembraanse juhtivuse regulaatorina ja mis on seotud lima tootmise ja seedetrakti mahlade reguleerimisega. Orkambi kasutatakse patsientidel, kes on pärinud mõlema vanema mutatsiooni ja on seetõttu CFTR-geeni mõlema koopia kandjad.
Tsüstiline fibroos on pärilik haigus, millel on tõsised tagajärjed kopsudele ja seedesüsteemile. See mõjutab rakke, mis toodavad lima ja seedetrakti. Tsüstilise fibroosi korral muutuvad eritised tihedaks ja põhjustavad ummistuse. Tihe ja viskoosne eritumine kopsudes on põletiku ja krooniliste infektsioonide põhjuseks. Sooles aeglustab kõhunäärme kanalid toidu seedimist ja põhjustab ebapiisavat arengut. Orkambi sisaldab toimeaineid lumakaftorit ja ivakaftorit.
Kuidas Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor kasutatakse?
Orkambi võib määrata ainult tsüstilise fibroosi ravis kogenud arst. Seda tuleks määrata ainult vähemalt 12-aastastele patsientidele, kellel on CFTR-geeni mõlemal koopial kindlaksmääratud F508del-mutatsioon.
Orkambi on saadaval tablettidena, mis sisaldavad 200 mg lumakaftorit ja 125 mg ivakaftorit. Orkambi soovitatav annus on kaks tabletti kaks korda päevas, võtmata 12 tundi peale rasvasisaldusega toiduaineid, näiteks või või õlidega valmistatud sööki või toitu, mis sisaldab mune, juustu, pähkleid, täispiima või liha.
Maksaprobleemidega patsientidel või teatud ravimite kasutamisel, mis on teadaolevalt tugevad CYP3A4 inhibiitorid, võib osutuda vajalikuks vähendada Orkambi annust.
Kuidas Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor toimib?
Tsüstilise fibroosi põhjustab mutatsioon CFTR geenis. See geen toodab valku, mida tuntakse "tsüstilise fibroosi transmembraanse juhtivuse regulaatorina" (CFTR), mis on seotud lima tootmise ja seedetraktide reguleerimisega. Need mutatsioonid vähendavad CFTR valgu kanalite arvu rakupinnal või mõjutavad selle toimimist. Need kanalid on ette nähtud ioonide (elektriliste laengutega aatomite ja molekulide) transportimiseks rakkude seest ja väljastpoolt. Kui kanalid on defektsed, võivad lima ja maomahlad muutuda ebanormaalselt tihedaks ja viskoosseks.
Üks toimeainetest, mis sisalduvad Orkambis, lumakaftoris, suurendab CFTR valkude arvu rakupinnal, samas kui teine, ivakaftor, suurendab defektse CFTR valgu aktiivsust. See normaliseerib ioonide transportimist läbi membraanikanalite, muutes sekretsioonid vähem tihedaks.
Milles seisneb uuringute põhjal Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftori kasulikkus?
On tõestatud, et Orkambi on efektiivne kopsufunktsiooni parandamisel kahes põhiuuringus, mis hõlmasid 1 108 tsüstilist fibroosi põdevat patsienti, kes olid vähemalt 12-aastased ja kellel oli F508del mutatsioon CFTR geeni mõlemas eksemplaris. Uuringutes võrreldi Orkambi platseeboga (näiv ravim); mõlemad lisati patsientidele tavapärasele ravile. Peamine efektiivsuse parameeter põhines patsiendile oodatava FEV1 protsentuaalse paranemise näitajana, mis näitab kopsude head toimimist.
Esimese uuringu tulemused näitasid, et pärast 24-nädalast ravi olid Orkambi võtnud patsientidel FEV1 keskmine paranemine 2, 41 protsendipunkti kõrgem kui platseeboga ravitud patsientidel, samas kui see väärtus oli 2, 65 teises uuringus.
Ravi Orkambiga põhjustas ka haiglaravi või antibiootikumravi vajavate ägenemiste arvu vähenemise. Üldiselt vähenes ägenemiste arv 39% võrreldes platseeboga.
Mis riskid Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftoriga kaasnevad?
Orkambi kõige sagedamad kõrvalnähud (mis võivad mõjutada rohkem kui 1 patsienti kümnest) on düspnoe (õhupuudus), kõhulahtisus ja iiveldus (iiveldus). Tõsised kõrvaltoimed on maksaprobleemid, nagu maksaensüümide tõus, kolestaatiline hepatiit (sapi põletik, mis põhjustab maksa põletikku) ja maksa entsefalopaatia (maksahaiguste põhjustatud ajuhaigus). Üldiselt ilmnesid need tõsised kõrvaltoimed kliinilistes uuringutes rohkem kui 1 inimesel 200-st.
Orkambi kohta teatatud kõrvalnähtude ja piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Orkambi kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis.
Kuigi Orkambi kasulikud toimed olid läbiviidud uuringutes järjepidevad ja sarnased tsüstilise fibroosi sümptomite raviks kasutatavatele ravimitele, osutusid need väiksemaks kui need, mida oodati haiguse mehhanismi mõjutavate ravimite asemel. . Kuna F508del mutatsiooni põhjustatud tsüstiline fibroos on eriti raske, leidis inimravimite komitee, et täheldatud toimed olid kliiniliselt olulised patsientidel, kellel ei ole alternatiivseid ravivõimalusi. Lisaks märkis komisjon, et Orkambi kasulikkus püsis kogu 48-nädalase raviperioodi jooksul. Orkambi kõrvaltoimed mõjutasid peamiselt soole ja hingamisteede funktsiooni ning neid peeti üldiselt kerged kuni mõõdukad ja juhitavad.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftori ohutu ja tõhus kasutamine?
Orkambi võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle kava kohaselt on Orkambi ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima.
Lisateavet Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor kohta
Lisateabe saamiseks Orkambi-ravi kohta lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
