Vedrop - tokofersolaan

Mis on Vedrop?

Vedrop on suukaudne lahus, mis sisaldab toimeainet tokofersolaani.

Milleks Vedropi kasutatakse?

Vedrop on näidustatud E-vitamiini puuduste (E-vitamiini madal tase) raviks või vältimiseks. Seda ravimit kasutatakse kuni 18-aastastele lastele ja noorukitele, kellel on krooniline kaasasündinud või pärilik kolestaas, milles sool ei ima piisavalt E-vitamiini. Krooniline kaasasündinud või pärilik kolestaas on pärilik haigus, mille puhul sapp ei saa voolata maksast soolestikku. Sapp on maksa tekitatud vedelik, mis aitab soolestikku rasvu absorbeerida.

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Vedropi kasutatakse?

Vedropi ravi peab alustama ja jälgima arst, kellel on kogemusi kroonilise kaasasündinud või päriliku kolestaasiga patsientide ravis.

Vedropi võetakse suu kaudu koos veega või ilma. Soovitatav ööpäevane annus on 0, 34 ml kehakaalu kilogrammi kohta. Annust tuleb kohandada vastavalt E-vitamiini tasemele lapse veres. Seda väärtust tuleb regulaarselt kontrollida.

Kuidas Vedrop toimib?

E-vitamiin on looduslik aine, mida keha ei tooda, toiduga. See täidab kehas mitmeid funktsioone, sealhulgas närvisüsteemi kaitset. Kuna E-vitamiin lahustub rasvades ja mitte vees, imendub see organismis ainult soolte kaudu koos rasvaosakestega. Kolestaasiga patsientidel võib E-vitamiini madal tase olla tingitud rasva imendumisest soolest.

Vedropi toimeaine tokofersolaan koosneb E-vitamiini vormist, mis on vees lahustuv, ühendades selle polüetüleenglükooliks nimetatava kemikaaliga. Lapsed, kellel on rasva ja E-vitamiini imendumine dieedist, võivad imenduda soolestikus. See võib suurendada E-vitamiini taset veres ja aidata vältida E-vitamiini puudusest tingitud neuroloogilist halvenemist (närvisüsteemi häired).

Kuidas Vedropi uuriti?

Vedropi toimet testiti kõigepealt katsetega, enne kui neid uuriti inimestel.

Vedropi kasutamise toetamiseks esitas farmaatsiaettevõte teaduskirjanduses teavet, sealhulgas kolme uuringu tulemusi, mis viidi läbi kokku 92 lapse ja kroonilise kolestaasiga noorukiga, kellele manustati umbes kaks aastat tokofersolaani. . Patsientidel kõigil oli E-vitamiini puudus ja nad ei reageerinud teistele suukaudsetele E-vitamiinipõhistele ravidele. Põhilised efektiivsuse kriteeriumid põhinevad E-vitamiini tasemel veres ja nende isikute arvust, kelle neuroloogilised sümptomid olid paranenud või püsinud stabiilsena.

Esialgu esitas ettevõte informatsiooni Vedropi kasutamise kohta ka tsüstilise fibroosiga patsientidel, kuid ravimi hindamise käigus võeti taotlus selle haiguse tõttu tagasi.

Milles seisneb uuringute põhjal Vedropi kasulikkus?

Uuringud on näidanud, et Vedrop korrigeerib kroonilise kolestaasiga patsientidel E-vitamiini taset ja võib parandada või ennetada neuroloogilisi sümptomeid, eriti alla kolmeaastaste patsientide puhul.

Millised on Vedropiga kaasnevad riskid?

Vedropi kõige sagedamini täheldatud kõrvaltoime (täheldatud 1 ... 10 patsiendil 100-st) on kõhulahtisus. Vedropi kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Vedropi ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla ülitundlikud (allergilised) tokofersolaani või mõne muu komponendi suhtes. Ravimit ei tohi kasutada enneaegsetel imikutel.

Miks Vedropi heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on kindlaks teinud, et Vedropi kasulikkus kaalub üles E-vitamiini puudujäägid, mis on tingitud kroonilise kaasasündinud kolestaasi või päriliku kroonilise kolestaasi põdevate pediaatriliste patsientide seedetrakti imendumishäiretest alates sünnist (vastsündinutel) kestusega kuni 16 või 18 aastat, sõltuvalt piirkonnast. Seetõttu soovitas komitee Vedropile anda müügiloa.

Vedropile anti luba erakorralistel asjaoludel. See tähendab, et kuna haigus on haruldane, ei ole Vedropi kohta võimalik saada täielikku teavet. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal üle uue teabe, mis võis saada kättesaadavaks, ja vajaduse korral ajakohastatakse seda kokkuvõtet.

Millist teavet Vedropi kohta veel oodatakse?

Vedropit tootev ettevõte teeb koostööd teiste farmaatsiaettevõtetega, et hinnata propüülparabeeni (Vedropis sisalduva säilitusaine) võimalikke toimeid reproduktiivorganitele. Samuti kavatseb ettevõte luua registrit kaasasündinud või päriliku kroonilise kolestaasi all kannatavate patsientide kohta.