Opgenra - heptotermiin

Mis on Opgenra?

Opgenra on ravim, mis sisaldab toimeainet eptotermin alfat, mis on saadaval kahes viaalis, millest üks sisaldab alfa-eptotermiini ja teine sisaldab karmelloosi. Neid kahte pulbrit kasutatakse pastatoorse konsistentsiga "suspensiooni" (tahkeid osakesi sisaldava vedeliku) valmistamiseks, mis implanteeritakse kehasse.

Milleks Opgenrat kasutatakse?

Opgenra't kasutatakse täiskasvanutel, kellel on spondülolüüs, haigus, mille korral on nimmelüli (üks lülisamba alumise osa luudest) libisenud edasi ja ei ole enam vastavuses selgroolüli. See seisund võib põhjustada valu, ebastabiilsust ja probleeme, mis on tingitud närvide survest, kaasa arvatud kihelus, tuimus, nõrkus ja raskused mõnede lihaste kontrollimisel. Spondülolisteesiat saab kirurgiliselt ravida, et sulatada (liita) üle libisemispunkt ja allapoole libisemispunkti.

Opgenra't kasutatakse ainult patsientidele, kes on eelnevalt läbinud ebaõnnestunud autoloogse pookimise (luu siirdamine, mis on võetud sama patsiendi teisest luust, tavaliselt puusast) või patsientidel, kes ei saa seda operatsiooni läbi viia.

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Opgenra't kasutatakse?

Opgenrat tohib kasutada ainult sobivalt kvalifitseeritud kirurg. Kirurgia ajal rakendab kirurg Opgenra otseselt mõlema selgroo mõlemal küljel, et soodustada uue luu moodustumist ja võimaldada selgroolülide teket.

Kuidas Opgenra toimib?

Opgenra toimeaine alfa eptotermiin toimib luudele. See on osteogeense valgu 1 koopia, mida nimetatakse ka luu morfogeenseks valkuks 7 (BMP-7), mis on organismis looduslikult toodetud valk ja mis aitab kaasa uue luukoe moodustumisele. Pärast implanteerimist stimuleerib alfa-heptotermiin uue luu moodustumist, aidates sulandada kaks lülisambaid spondülolisteesiaga patsientidel.

Alfa eptotermiin toodetakse nn rekombinantse DNA tehnoloogia abil, st sisestades rakkudesse geeni (DNA), mis on võimeline tootma alfa eptotermiini. Substitutive alfa eptotermin toimib samamoodi nagu looduslikult toodetud BMP-7.

Euroopa Liit (EL) on alates 2001. aasta maist andnud luba Eptotermin alfa ravimile Osigraft, mida kasutatakse sääreluu murdude parandamiseks.

Kuidas Opgenrat uuriti?

Opgenra toimet testiti kõigepealt katsetega, enne kui neid uuriti inimestel. Ettevõte kasutas Osigraftilt loa saamiseks ka mõningaid sel ajal kasutatud andmeid.

Opgenrat uuriti põhiuuringus, milles osales 336 patsienti, kes pidid läbima seljaaju fusioonspondüloolistilise operatsiooni. Kõik patsiendid said autoloogse pookimise. Uuringus võrreldi Opgenra ja autoloogse transplantaadiga tehtud sekkumist. Efektiivsuse põhinäitaja oli patsientide arv, kelle ravi oli edukas kahe aasta pärast. Ravi peeti "edukaks", kui röntgenkiirguses oli kahe mõjutatud selgroolüli vahel luukoe nähtav ja kui patsiendil ilmnes puude paranemine ilma selgroo edasise ravi vajaduseta, tõsiseid kõrvaltoimeid ja rõhu põhjustatud sümptomite halvenemist. närvidele.

Ettevõte esitas ka tõendid, mis sisalduvad Ameerika Ühendriikides (USA) ravitud patsientidel avaldatud teaduskirjanduses, kus ravim on heaks kiidetud seljaaju liitmiseks alates 2004. aastast.

Milles seisneb uuringute põhjal Opgenra kasulikkus?

Põhiuuringus ei olnud Opgenra sama efektiivne kui viimane ravi saanud patsientidel autoloogne pookimine. Pärast kahe aasta möödumist oli Opgenra-ravi 39% -l patsientidest edukas, võrreldes autoloogse pookimise 49% -ga patsientidest.

Vaatamata madalamale efektiivsusele ilmnes uuringust ja avaldatud kirjandusest piisavalt tõendeid Opgenra kasutamise kohta patsientidel, kelle autoloogne transplantaat ei olnud edukas, või patsientidele, kes ei sobinud selliseks sekkumiseks. Lisaks omab Opgenra eeliseid autoloogse pookimise ees, kaasa arvatud lühemad operatsiooniajad, vähem verekaotust ja vähem valu.

Mis riskid Opgenraga kaasnevad?

Opgenra kõige sagedasemad kõrvalnähud (esinenud ühel kuni kümnel patsiendil 100-st) on heterotoopne luustumine (luu moodustumine väljaspool fusiooni piirkonda) ja pseudoartroos (seljaaju fusiooni puudumine). Samuti esineb kõrvaltoimeid, mida täheldatakse 1–10 patsiendil 100-st pärast seljaaju operatsiooni, mis hõlmab nakkust pärast operatsiooni, haava dehiskentsust (avamist), õlistamist ja erüteemi (naha punetus). Opgenra kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Opgenra't ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla heptotermiin alfa või mõne muu komponendi suhtes ülitundlikud. Samuti ei tohi seda kasutada järgmistes rühmades:

autoimmuunhaigusega patsiendid (keha immuunsüsteemi poolt põhjustatud haigus, mis ründab normaalseid kudesid);
aktiivse infektsiooniga patsiendid operatsioonialal või korduvate infektsioonide korral;
patsiendid, kellel on ebapiisav naha katvus või verevarustus operatsiooni kohas;
eelnevalt BMP-d sisaldavate ravimitega ravitud patsiendid;
vähihaigetel või vähiravi saavatel patsientidel;
patsientidel, kes on veel koolitatud, nagu lapsed ja noorukid.

Miks Opgenra heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Opgenra kasulikkus spondülolisteesiga täiskasvanud patsientidel on posterolateraalse nimmepiirkonna seljaaju fusiooniga võrreldes suurem kui varasema autoloogse transplantaadi ebaõnnestumise või sellise ravi vastunäidustuseks. Komitee soovitas anda Opgenrale müügiloa.

Milliseid meetmeid võetakse Opgenra ohutu kasutamise tagamiseks?

Opgenrat tootev ettevõte on pühendunud pakkuma kirurgidele eri liikmesriikides infopaketti ja enesetäiendamise DVD-d, sealhulgas teavet Opgenra ohutuse kohta ning meeldetuletust ravimi valmistamise ja kasutamise kohta operatsiooni ajal. Ettevõte kohustus ka esitama inimravimite komiteele pikaajaliste uuringute projektid, mis hindavad ravimi ohutust ja tõhusust ning seda, kuidas ravimit kasutatakse tegelikes tingimustes.