Milleks kasutatakse Translarna ja ataluren?
Translarna on ravim, mis sisaldab toimeainena atalureeni . See on näidustatud Duchenne'i lihasdüstroofia raviks üle 5-aastastel patsientidel, kes suudavad kõndida. Duchenne'i lihasdüstroofia on geneetiline haigus, mis põhjustab järk-järgult lihasfunktsiooni nõrkust ja kaotust. Translarna't kasutatakse Duchenne'i düstroofiaga piiratud patsientide grupis, mis on tingitud düstrofiini geeni spetsiifilisest geneetilisest defektist (nonsense mutatsioon). Kuna Duchenne'i lihasdüstroofiaga patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja Translarna nimetati harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim) 27. mail 2005.
Kuidas Translarnait kasutatakse - ataluren?
Translarna saab ainult retsepti alusel ja ravi peab alustama Duchenne / Beckeri lihasdüstroofia ravis kogenud arst. Enne Translarna-ravi alustamist peab patsientidel olema vereanalüüs, et kinnitada, et haigus on põhjustatud nonsenss-mutatsioonist ja et see on seetõttu sobiv ravi Translarnaga. Translarna on saadaval graanulitena (100, 250 ja 1 000 mg), mida võetakse suu kaudu segatuna vedela või pooltahke toiduga (näiteks jogurtiga). Translarna't võetakse kolm korda päevas soovitatava annusega 10 mg / kg (10 mg kehakaalu kilogrammi kohta) hommikul, 10 mg / kg keskpäeval ja 20 mg / kg õhtul (koguannus 40 mg). / kg). Lisateavet leiate pakendi infolehelt.
Kuidas Translarna - ataluren toimib?
Duchenne'i lihasdüstroofiaga patsientidel on düstrofiini puudulikkus, lihastes leiduv valk. Kuna see valk aitab kaitsta lihaseid kontraktsiooni ja lõõgastumise ajal tekkinud kahjustuste eest, on Duchenne'i lihasdüstroofiaga patsientidel vigastatud lihased ja kaotavad aja jooksul oma funktsiooni. Duchenne'i lihasdüstroofiat võib põhjustada rida geneetilisi kõrvalekaldeid. Translarna't kasutatakse patsientidel, kelle haigus on tingitud teatavatest defektidest (nonsenssmutatsioonid), mis on düstofiini geenis, mis enneaegselt blokeerivad normaalse düstrofiinvalgu tekke, põhjustades lühema vormi düstofiini valgu, mis ei ole suudab korralikult toimida. Translarna toimib nendel patsientidel, võimaldades rakkudes leiduvat valku tootvat seadet defektist üle saada, nii et rakud võivad tekitada funktsionaalse düstrofiini valgu.
Milles seisneb uuringute põhjal Translarna - atalureni kasulikkus?
Translarna't uuriti põhiuuringus, milles osales 174 ambulatoorse duchenne'i lihasdüstroofiaga patsienti, kus võrreldi kahte Translarna annust (40 mg / kg päevas ja 80 mg / kg päevas) platseeboga ( fiktiivne ravi). Efektiivsuse peamine näitaja oli kauguse muutus patsientidel, kes said kõndida kuue minuti jooksul pärast 48-nädalast ravi. Kuigi kõigist uuringust kogutud andmete tulemuste esimesest analüüsist ei ilmnenud olulisi erinevusi Translarna-ravi saanud patsientide ja platseeboga ravitud patsientide poolt läbitud vahemaades, näitasid täiendavad analüüsid, et iga päev ravitud rühmas vähenes kõndimisvõime vähem 40 mg / kg Translarna't platseeborühmaga võrreldes: pärast 48-nädalast ravi said patsiendid, keda raviti Translarna 40 mg / kg päevas, ööpäevas keskmiselt 31, 3 meetrit rohkem kui platseeboga ravitud patsientidel. Seda väiksema annuse kasulikku mõju on kinnitanud ka teiste efektiivsuse parameetrite paranemine, sealhulgas need, mis on otseselt seotud patsientide igapäevase tegevusega. Siiski ei täheldatud suurema annuse (80 mg / kg / päevas) paranemist.
Millised on Translarna - atalureniga kaasnevad riskid?
Translarna kõige sagedamad kõrvalnähud (mis võivad mõjutada rohkem kui 1 patsienti 10-st) on iiveldus, oksendamine ja peavalu. Translarna't ei tohi intravenoosselt manustada samaaegselt teatud antibiootikumidega, mida nimetatakse aminoglükosiidideks. Translarna kõrvalnähtude ja piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Translarna - ataluren heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Translarna kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis. Hoolimata olemasolevatest piiratud andmetest ja asjaolust, et suurima annusega 80 mg / kg päevas ei ole kasu saanud, leidis inimravimite komitee, et Translarna 40 mg / kg ööpäevane annus viitas haiguse progresseerumisele. ning et turvaprofiil ei tekitanud muret. Komitee tunnistas ka Duchenne'i lihasdüstroofia raskust ja selle seisundi all kannatavate patsientide rahuldamata meditsiinilist nõudlust. Translarna on saanud "tingimusliku heakskiidu". See tähendab, et tulevikus on saadaval täiendav teave ravimi kohta, mida ettevõte peab esitama. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi uue kättesaadava teabe ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt
Milliseid meetmeid võetakse Translarna - atalureni ohutu ja tõhusa kasutamise tagamiseks
Translarna võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle plaani põhjal on Translarna ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima. Täiendav teave on kättesaadav riskijuhtimiskava kokkuvõttes.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Translarna - atalureni ohutu ja tõhus kasutamine?
Translarna võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle plaani põhjal on Translarna ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima. Täiendav teave on kättesaadav riskijuhtimiskava kokkuvõttes.
Lisateavet Translarna - atalureni kohta
31. juulil 2014 väljastas Euroopa Komisjon Translarna müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Lisainformatsiooni Translarna-ravi kohta leiate pakendi infolehelt (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga. Harva kasutatavate ravimite komitee Translarnaga seotud arvamuse kokkuvõte on kättesaadav ameti veebilehel: ema.Europa.eu/Find medicine / Inimravimid / haruldaste haiguste nimetus. Kokkuvõtte viimane uuendus: 08-2014
