Busilvex - busulfaan

Mis on Busilvex?

Busilvex on infusioonilahuse kontsentraat (tilgutamiseks veeni), mis sisaldab toimeainena busulfaani.

Milleks Busilvexi kasutatakse?

Busilvex on näidustatud "raviks" (ettevalmistav) raviks enne vereloome eellasrakkude (rakke, mis tekitavad vererakke) siirdamist täiskasvanutel ja lastel. Seda tüüpi siirdamist teostatakse verevarustuse all kannatavatel isikutel (näiteks haruldane aneemia vorm) või vere vähktõvega, mille puhul on vaja asendada vereloome rakud. Busilvex-ravi järgneb ravi teise ravimiga (tsüklofosfamiid täiskasvanutel ja tsüklofosfamiid või melfalaan lastel).

Kuna Euroopa Liidus (EL) on sellist ravi ja siirdamist läbivate patsientide arv väike, nimetati busulfaani 29. detsembril 2000 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Busilvexit kasutatakse?

Busilvex'i manustamine peab toimuma siirdamiseelsel ravil kogenud arsti järelevalve all. Busilvexi soovitatav annus täiskasvanutel on 0, 8 mg kehakaalu kilogrammi kohta. Lastel ja noorukitel (kuni 17 aastat) sõltub Busilvexi soovitatav annus patsiendi kehakaalust ja jääb vahemikku 0, 8 kuni 1, 2 mg / kg. Busilvex'i manustatakse tsentraalse intravenoosse infusioonina (tilgutatakse keskesse veeni rinnus). Iga infusioon kestab kaks tundi ja manustatakse patsiendile iga kuue tunni järel nelja järjestikuse päeva jooksul enne ravi tsüklofosfamiidi või melfalaaniga ja siirdamist. Enne Busilvex'i manustamist tuleb patsiente ravida krambivastaste ravimitega (krampide vältimiseks) ja antiemeetiliste ravimitega (oksendamise vältimiseks).

Kuidas Busilvex toimib?

Busilvexi toimeaine busulfaan kuulub ravimite rühma, mida nimetatakse alküülivateks aineteks. Need ained on "tsütotoksilised", st nad tapavad rakke, eriti neid, mis arenevad kiiresti, nagu kasvaja- või eellasrakud (või "tüvirakud") (st rakud, mis toodavad muud tüüpi rakke). Busulfaani kasutatakse enne siirdamist, et neutraliseerida patsiendil ebanormaalsed rakud ja vereloome eellasrakud. Seda protsessi nimetatakse "müeloablatsiooniks". Seejärel kasutatakse ravi tsüklofosfamiidiga või melfalaaniga immuunsüsteemi pärssimiseks, nii et organismi loomulik kaitsevõime väheneb. See soodustab siirdatud rakkude "pookimist" (st rakud hakkavad kasvama ja tootma normaalseid vererakke).

Kuidas Busilvexi uuriti?

Busilvexi toimet testiti kõigepealt katsetega, enne kui neid uuriti inimestel. Farmaatsiaettevõte esitas andmed teaduskirjandusest saadud eksperimentaalsetest mudelitest.

Busilvexi on uuritud patsientidel, kes kannatavad enamasti verevähi all ja kes vajasid vereloome eellasrakkude siirdamist. Viidi läbi kaks põhiuuringut, milles osales 103 täiskasvanut ja üks uuring, milles osales 55 last. Peamine efektiivsuse parameeter põhines müeloablatsiooniga patsientide arvul (st valgete vereliblede ja trombotsüütide arvu vähenemine) ja transplantaadiga (valgete vereliblede kõrgemale tasemele naasmiseks kuluv aeg).

Milles seisneb uuringute põhjal Busilvexi kasulikkus?

Myeloablatsiooni on täheldatud kõigil patsientidel, täiskasvanutel ja lastel. Ülekanne saadi keskmiselt 10 päeva pärast (täiskasvanutel) või 11 päeva (lastel) autoloogse siirdamise korral (st patsiendi enda rakkude siirdamine, koguti ja säilitati enne siirdamist). Transplantaat saavutati 13 päeva pärast (täiskasvanutel) ja 21 päeva (lastel) "allogeensetel siirdamistel" (doonorrakkude siirdamine).

Millised on Busilvexiga kaasnevad riskid?

Lisaks tsirkuleerivate vererakkude arvu vähenemisele, mis on ravimi eesmärk, on Busilvexi ravi kõige tõsisemateks kõrvaltoimeteks infektsioon, maksakahjustused, sealhulgas maksa veeni obstruktsioon, siirdamise haigus. peremeesorganism (kui siirdatud rakud ründavad patsiendi organismi) ja hingamisteede (kopsu) häired. Busilvexi kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Busilvexi ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla busulfaani või mõne muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised). Seda ei tohi manustada rasedatele naistele. Busilvex-ravi alustamisel tuleb imetamine katkestada. Busilvex võib kahjustada mõlema soo viljakust. Seepärast ei tohiks naispatsiendid rasestuda ravi ajal ja kuni kuus kuud pärast ravi lõppu ning meessoost patsiendid ei tohi ravi ajal ja kuni 6 kuud pärast ravi lõpetada.

Eriline ettevaatus on vajalik, kui kasutatakse samaaegselt selliseid ravimeid nagu itrakonasool (kasutatakse teatud tüüpi infektsioonide korral), chetobemidone (kasutatakse valu raviks) ja paratsetamooli. Lisateavet leiate pakendi infolehelt.

Miks Busilvex heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis järeldusele, et Busilvexi efektiivsus on tõestatud ja et see on alternatiiviks busulfaani tablettidele, millel on puudused, sealhulgas suur arv tablette, mida tuleb võtta. Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Busilvexi kasulikkus ületab enne ravi hematopoeetiliste eellasrakkude transplanteerimisega kaasnevaid riske. Seetõttu soovitas komitee anda Busilvexile müügiloa.