Mis on Cerezyme?
Cerezyme on pulber, mida kasutatakse infusioonilahuse (veeni tilgutamiseks) valmistamiseks. See sisaldab toimeainena imiglütseraasi.
Milleks Cerezymet kasutatakse?
Cerezyme'i kasutatakse Gaucher 'tõvega patsientide pikaajaliseks raviks. Gaucher 'tõbi on harvaesinev pärilik haigus, mida iseloomustab glükotserebrosidaasi nimetamata ensüümi puudumine, mis tavaliselt laguneb glükootserebrosiidina nimetatava lipiidiprodukti. Ilma selle ensüümiga akumuleerub lipiidi glükotserebrosiid kehas, üldiselt maksas, põrnas ja luuüdis, põhjustades haiguse sümptomeid: aneemia (punaste vereliblede madal tase), väsimus, kalduvus ekhümoosile ja verejooks, laienemine põrn ja maks, luuvalu ja luumurrud.
Cerezyme on näidustatud I tüüpi Gaucher 'tõvega patsientidele, kes ei mõjuta närvirakke, või 3. tüüpi, mis mõjutab närvirakke pikka aega. Patsientidel peab olema närvisüsteemi kahjustamata sümptomid, sealhulgas üks või mitu järgmistest tingimustest:
- aneemia;
- trombotsütopeenia (madal vereliistakute arv);
- luu probleemid;
- maksa või põrna laienemine.
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Cerezymet kasutatakse?
Gaucher 'tõve all kannatavaid patsiente tuleb ravida selle haiguse ravis kogenud arstidega. Cerezyme'i manustatakse tavaliselt infusioonina iga kahe nädala järel. Infusioonide annust ja sagedust tuleb iga patsiendi puhul kohandada sümptomite ja ravivastuse põhjal. Esimesed infusioonid tuleb manustada aeglaselt ja seejärel võib infusioonikiirust suurendada arsti või õe järelevalve all. Cerezyme on näidustatud pikaajaliseks kasutamiseks.
Kuidas Cerezyme toimib?
Varem raviti Gaucher 'tõbe kasutades ensüümi alglütseraas, mis valmistati inimese platsentast. Cerezyme'i toimeaine imiglütseraas on selle ensüümi koopia, mida toodetakse rekombinantse DNA tehnoloogia abil tuntud meetodil: ensüümi toodab rakk, milles geen on sisestatud (DNA). mis muudab selle võimeliseks ensüümi tootmiseks. Imiglütseraas asendab ensüümi, mis puudub Gauche haigusest, ja soodustab glükotserebrosiidi lagunemist, vältides selle kogunemist organismis.
Millised uuringud on läbi viidud Cerezyme'iga?
1. tüüpi Gaucher 'tõve puhul on Cerezyme'i uuritud kolmes uuringus, milles osales kokku 40 patsienti, vastuvõetav arv, arvestades, et haigus on väga harv. Nendes uuringutes võrreldi Cerezyme'i ja alglütseraasi võimet kontrollida Gaucher 'tõve sümptomeid, hinnates punaste vereliblede ja trombotsüütide arvu suurenemist veres ning maksa ja põrna mahu vähenemist. 3. tüüpi Gaucher 'tõve puhul, mis on äärmiselt haruldane, esitas ettevõte andmed avaldatud artiklitest ja Gaucher' tõvega patsientide eriregistrist.
Milles seisneb uuringute põhjal Cerezyme'i kasulikkus?
Uuringud on näidanud, et Cerezyme on Gaucher 'tõve sümptomite kontrollimisel sama ohutu ja efektiivne kui alglütseraas. Samuti on näidatud, et patsiendid saavad alglütseraasiga töötlemisest turvaliselt minna Cerezyme'iga.
Millised on Cerezyme'iga kaasnevad riskid?
Cerezyme'i kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud ühel kuni kümnel patsiendil 100-st) on hingamisteede sümptomid (hingamisraskused), nõgestõbi või angioödeem (nahaalune turse), sügelus ja nahalööve. Patsiendid võivad tekitada antikehi (organismi poolt toodetud valke reaktsioonina Cerezyme'ile, mis võivad ohustada ravi) ja neid tuleb esimese raviaasta jooksul jälgida, et avastada allergilisi reaktsioone Cerezyme'ile.
Cerezyme'i tuleb kasutada ettevaatusega isikutel, kes võivad olla imiglütseraasi või ravimi ükskõik millise abiaine suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Cerezyme heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Cerezyme kontrollib tõhusalt 1. ja 3. tüübi Gaucher 'tõve sümptomeid. pikaajalise ensüümi asendusravi patsientidel, kellel on kinnitatud diagnoos mitte-neuropaatilise Gaucher 'tõve (tüüp 1) või kroonilise neuropaatia (tüüp 3) suhtes, kellel on ka haiguse märkimisväärsed mitte-neuroloogilised kliinilised ilmingud. Komitee soovitas anda Cerezymeile müügiloa.
Lisateave Cerezyme kohta:
17. novembril 1997 andis Euroopa Komisjon Cenzyme Europe BV-le Cerezyme'i müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Müügiluba pikendati 17. novembril 2002 ja 17. novembril 2007.
Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Cerezyme kohta leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 06-2009
