Myozyme - alglükosidaas alfa

Mis on Myozyme?

Myozyme on pulbrina infusioonilahuse (veeni tilgutamiseks) valmistamiseks. Ravim sisaldab toimeainena alglükosidaasi alfa.

Milleks Myozyme'i kasutatakse?

Myozyme'i kasutatakse harvaesineva päriliku Pompe tõvega patsientide raviks. Selle haigusega patsientidel on täheldatud alfa-glükosidaasi ensüümi puudust. See ensüüm muudab glükogeeni (süsivesiku) tavaliselt glükoosiks. Kui see ensüüm puudub, koguneb glükogeen mõningatesse kudedesse, eriti südamesse ja lihastesse, sealhulgas diafragma (peamised hingamisteede lihasid kopsude all). Glükogeeni progresseeruv akumuleerumine põhjustab erinevaid sümptomeid, sealhulgas südame laienemist, hingamisraskusi ja lihasnõrkus. See haigus võib tekkida sünnil, kuid ka hiljem. Myozyme'i kasulikkust selle hilinenud alguse korral ei ole tõestatud.

Kuna Pompe tõvega patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja Myozyme nimetati harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste raviks kasutatav ravim) 14. veebruaril 2001.

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Myozyme'i kasutatakse?

Selle ravimi kasutamine peaks olema Pompe tõve või teiste sama tüüpi pärilike haiguste ravis kogenud arsti järelevalve all.

Myozyme'i kasutatakse infusioonina 20 mg kehakaalu kilogrammi kohta, mida manustatakse üks kord iga kahe nädala järel. Algne infusioonikiirus on 1 mg / kg tunnis, järk-järgult 2 mg / kg tunnis iga 30 minuti järel kuni maksimaalse kiiruseni 7 mg / kg / tunnis. Myozyme'i võib manustada lastele, noorukitele, täiskasvanutele ja eakatele.

Kuidas Myozyme toimib?

Myozyme on ensüümide asendusravi, mis on ravi, mille eesmärk on pakkuda patsientidele ensüümi, millel nad puuduvad. Myozyme aitab asendada inimese ensüümi alfa-glükosidaasi, mis Pompe tõvega inimestel puudub. Myozyme'i toimeaine alglükosidaas alfa on koopia inimese ensüümist, mis on toodetud rekombinantse DNA tehnoloogia abil: ensüümi toodab rakk, milles on sisse viidud geen (DNA), et muudab selle võimeliseks ensüümi tootmiseks. See asendusensüüm soodustab glükogeeni lagunemist, vältides selle akumulatsiooni rakkudes.

Millised uuringud on läbi viidud Myozyme'iga?

Myozyme'iga on läbi viidud kaks põhiuuringut, milles osales kokku 39 vastsündinut ja Pompe tõvega lapsed. Neid patsiente võrreldi Pompe tõvega patsientide "ajaloolise võrdlusgrupiga", keda ei olnud ravitud ja uuringutes ei osalenud. Efektiivsuse põhinäitajateks olid ellujäänud patsientide arv ja patsientide arv, kes ei vaja respiraatorit.

Teised uuringud on analüüsinud Myozyme'i toimet 15 patsiendil, kellel oli hilinenud haigus.

Milles seisneb uuringute põhjal Myozyme'i kasulikkus?

Esimeses põhiuuringus, mis viidi läbi alla 6 kuu vanuste lastega, olid kõik 18 Myozyme'iga ravitud patsienti 18 eluaastas elus ja 15 neist ei vaja ventilatsiooni, samas kui ainult üks võrdlusrühma 42 patsiendist ajaloolane oli elus 18 kuu vanuses. Tulemused kinnitati teise uuringuga, mis viidi läbi kuue kuu kuni kolme ja poole aasta vanuste lastega.

Hiljutise haiguse korral osutus Myozyme toime muutuvaks ja raskemini mõõdetavaks. Seda tüüpi haiguste puhul ei ole uuringud näidanud selget kasu.

Mis riskid Myozymeiga kaasnevad?

Uuringute ajal olid Myozyme'i kõige sagedamad kõrvalnähud (rohkem kui ühel patsiendil kümnest) tahhükardia (suurenenud südame löögisagedus), põletik (punetus), köha, tahhüpnea (suurenenud hingamissagedus), oksendamine, nõgestõbi ( sügelus), lööve (lööve), püreksia (palavik) ja hapniku küllastumise vähenemine (hapnikusisalduse vähenemine veres). Myozyme kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Myozyme'i kasutavad patsiendid võivad tekitada antikehi (valgud, mis on toodetud Myozyme’i vastuseks). Nende antikehade toime Myozyme'i ohutusele ja efektiivsusele ei ole veel selge.

Myozyme'i ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla alfa-glükosidaasi või teiste ravimi komponentide suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Myozyme heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Myozyme'i kasulikkus Pompe tõve (alfa-glükosidaasi puudulikkus) kinnitatud diagnoosiga patsientidel on pikaajaliste ensüümide asendusravi korral suurem kui sellega kaasnevad riskid. Komitee soovitas Myozyme'i müügiloa andmist.

Millist teavet Myozyme'i kohta veel oodatakse?

Ettevõte jätkab Myozyme'i toime uurimist haiguse hilinenud vormiga patsientidel.

Meetmed, mis on võetud Myozyme'i ohutu kasutamise tagamiseks

Myozyme'i valmistav ettevõte valmistab ette plaani, et tagada ravimi ohutu kasutamine, jälgides peamiselt Myozyme'i saanud patsientide antikehade arengut, luues registri kõigist Pompe tõbe põdevatest inimestest ja tagades, et arstid on teadlikud patsientide võimalikest reaktsioonidest infusioonile.