Mozobil - plerixafor

Mis on Mozobil?

Mozobil on süstelahus, mis sisaldab toimeainena pleriksafori.

Milleks Mozobilit kasutatakse?

Mozobil'i kasutatakse vereloome tüvirakkude (luuüdi rakud, mis võivad muteeruda erinevatesse vererakkudesse) kogumiseks siirdamiseks. Seda kasutatakse lümfoomi või hulgimüeloomi (vererakkude vähi tüübid) puhul autoloogse siirdamise jaoks (kui patsiendi enda rakke kasutatakse siirdamisel). Seda kasutatakse ainult patsientidel, kelle tüvirakkude kogumine on raske.

Kuna hematopoeetiliste tüvirakkude mobiliseerimist ja kogumist vajavate patsientide arv on väike, peetakse seda haigust harva, seega nimetati Mozobilile 20. oktoobril 2004 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).

Kuidas Mozobilit kasutatakse?

Ravi Mozobiliga peab alustama ja jälgima arst, kellel on kogemusi onkoloogias või hematoloogias. Pärast Mozobil'i manustamist patsiendile tuleb patsiendi tüvirakud verest välja võtta ja neid enne siirdamist säilitada. Ravi tuleb seetõttu teha koostöös spetsialiseeritud keskusega, kellel on selles valdkonnas kogemusi ja kus tüvirakkude seiret saab teostada õigesti.

Mozobil'i kasutatakse koos granulotsüütide kolooniat stimuleeriva faktoriga (G-CSF). G-CSF-i kasutatakse iseseisvalt neli päeva enne Mozobil'i lisamist. Mozobil'iga

seda manustatakse subkutaanselt, kuus kuni üheteist tundi enne iga patsiendi vereproovi võtmist ja tüvirakkude ekstraheerimist. Seda saab kasutada kuni seitse päeva järjest.

Kuidas Mozobil toimib?

Mozobilit kasutatakse tüvirakkude liigutamiseks luuüdist, et neid saaks veresse vabastada. Mozobilis sisalduv toimeaine Plerixafor toimib "CXCR4 kemokiiniretseptori" valgu aktiivsuse pärssimisel. See valk aitab säilitada tüvirakke luuüdis. Blokeerides selle aktiivsuse, võimaldab Mozobil tüvirakke veres vabaneda, et neid saaks koguda.

Millised uuringud on tehtud Mozobiliga?

Enne uuringuid inimestel testiti Mozobil'i toimeid katsetega.

Mozobilit võrreldi platseeboga (näiv ravim) kahes põhiuuringus, milles osales 298 täiskasvanut, kellel oli lümfoomi tüüp, mida nimetati mitte-Hodgkini lümfoomiks, ja 302 hulgimüeloomiga täiskasvanut. Kõikidele patsientidele anti ka G-CSF. Peamine efektiivsuse parameeter oli patsientide arv, kellel oli 2-4 päeva jooksul võimalik koguda verest teatud arv tüvirakke. Lisaks täheldati uuringutes patsientide arvu, kellel oli teatud arv kogutud tüvirakke ja kus tüvirakud olid edukalt poogitud (hakkasid normaalselt kasvama ja tootma vererakke).

Milles seisneb uuringute põhjal Mozobili kasulikkus?

Mozobil oli platseebost efektiivsem tüvirakkude mobiliseerimisel luuüdist veres. Lümfoomipatsientide seas saavutas 60% Mozobili saanud patsientidest tüvirakkude arvulise sihtmärgi 4 päeva jooksul alates kogumisest (89 patsienti 150-st), võrreldes 20% -ga platseebot saanud patsientidest (29). 148). Mitme müeloomiga patsientide hulgas saavutas 72% Mozoblast saanud tüvirakkude arvulise sihtmärgi (106 patsienti 148-st), võrreldes platseebot saanud patsientide 34% -ga (53 patsienti 154-st). Mõlemas uuringus oli Mozobil'i saanud rohkem patsiente, kes saavutasid tüvirakkude arvulise sihtmärgi ja kus tüvirakud olid edukalt poogitud.

Millised on Mozobiliga kaasnevad riskid?

Mozobil'i kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on kõhulahtisus, iiveldus ja süstekoha reaktsioonid. Mozobili kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Mozobil'i ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla pleriksafori või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Mozobil heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Mozobili kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid kasutamiseks koos G-CSF-iga, et parandada vereloome tüvirakkude mobilisatsiooni perifeersesse veri kogumiseks ja sellele järgnevateks. autoloogne siirdamine lümfoomi ja hulgimüeloomiga patsientidel, kellel on halb rakkude mobilisatsioon. Komitee soovitas anda Mozobilile müügiloa.