Nplate - romiplostiim

Mis on Nplate?

Nplate on pulber süstelahuse valmistamiseks. See sisaldab toimeainena romiplostimi.

Milleks Nplate'i kasutatakse?

Nplate'i kasutatakse kroonilise immuuntrombotsütopeenilise purpuraga (PTI) täiskasvanutel, mis on haigus, mille puhul patsiendi immuunsüsteem hävitab trombotsüüte (vere hüübimist soodustavad verekomponendid). ITP-ga patsientidel on madal trombotsüütide arv ja neil on verejooksu oht.

Nplate'i kasutatakse patsientidel, kes on juba saanud ravimeid nagu kortikosteroidid või immunoglobuliinid ja kus põrn on eemaldatud, kui need ravid ei ole toiminud. Ravimi kasutamist võib kaaluda ka patsientidel, kes on saanud PTI-ravi, kellel on põrn ja ei saa läbida operatsiooni. Põrn on organ, mis osaleb trombotsüütide hävitamises.

Kuna ITP-ga patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja Nplate nimetati harva kasutatavaks ravimiks (harvaesinevate haiguste ravim) 27. mail 2005.

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Nplate'i kasutatakse?

Ravi Nplate'iga peab jälgima arst, kellel on kogemused verehaiguste ravis.

Nplate'i manustatakse üks kord nädalas naha alla süstimise teel. Algannus sõltub patsiendi kehakaalust ja seejärel kohandatakse seda igal nädalal, et hoida trombotsüütide arv soovitud tasemel. Ravi võib katkestada, kui trombotsüütide tase on liiga kõrge.

Nplate-ravi tuleb lõpetada pärast nelja nädala pikkust ravi maksimaalse annusega, kui trombotsüütide arv ei ulatu piisavalt kõrgeks, et vähendada verejooksu riski. Nplate'i tuleb kasutada ettevaatusega maksa- või neeruprobleemidega patsientidel, kuna seda ei ole selles rühmas ametlikult uuritud.

Kuidas Nplate toimib?

Nplate toimeaine romiplostim on ravim, mis stimuleerib trombotsüütide tootmist. Kehas stimuleerib trombopoetiinhormoon trombotsüütide teket luuüdis. Romiplostiim on valk, mis on loodud (spetsiaalselt loodud) nii, et see võib seonduda

trombopoetiini retseptoreid ja stimuleerida neid. Trombopoetiini toimet emuleerides stimuleerib romiplostiim trombotsüütide tootmist, suurendades vereliistakute arvu.

Romiplostiimi toodetakse rekombinantse DNA tehnoloogia abil: seda toodab bakter, mis on saanud geeni (DNA), mis muudab selle võimeks romiplostiimi tekitama.

Millised uuringud on läbi viidud Nplate'iga?

Nplate'i toimeid katsetati kõigepealt katsetega, enne kui neid uuriti inimestel.

Nplate'i võrreldi platseeboga (näiv ravim) kahes põhiuuringus, milles osalesid kroonilise ITP-ga täiskasvanud. Esimeses uuringus osales 63 patsienti, kes olid juba põrnast eemaldatud, kuid kus seda haigust veel ei kontrollitud. Teises uuringus osales 62 patsienti, kellel oli endiselt põrn ja kellel oli varem olnud ITP-ravi.

Mõlemas uuringus oli efektiivsuse põhinäitaja patsientide arv, kellel oli püsiv ravivastus, st trombotsüütide arv üle 50 miljoni milliliitri kohta 24 nädala raviperioodi viimase kaheksa nädala jooksul, ilma teiste PTI ravimite vajaduseta. Trombotsüütide arv alla 30 miljoni milliliitri kohta seab ITP patsiendid verejooksu riskile, samas kui normaalne tase on vahemikus 150 kuni 400 miljonit milliliitri kohta.

Milles seisneb uuringute põhjal Nplate kasulikkus?

Nplate oli vereliistakute arvu suurendamisel platseebost efektiivsem. Patsientidel, kelle põrn eemaldati, oli 38% -l patsientidest püsiv vastus Nplate-ravile (16 patsienti 42-st), võrreldes 21-st platseebot saanud patsiendist. Põrnaga patsientide uuringus oli 61% patsientidest püsiv vastus Nplate-ravile (25 patsienti 41-st), võrreldes platseebot saanud patsientidega (1/21-st) 5% -ga.

Millised on Nplate'iga kaasnevad riskid?

Nplate kõige sagedam kõrvalnäht (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on peavalu. Nplate kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Nplate'i ei tohi kasutada inimesed, kes võivad olla romiplostiimi, mõne muu aine või Escherichia coli (bakteri) poolt toodetud valkude suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Nplate heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee märkis, et Nplate'i efektiivsust tõestati nii patsientidel, kelle põrn eemaldati, kui ka neil, kellel oli veel põrn. Kuna aga põrna eemaldamine on ITP potentsiaalne ravi, otsustas komitee, et Nplate'i tohib kasutada ainult põrna patsientidel, kui neid ei saa operatsioonile allutada. Seetõttu otsustas inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee, et Nplate'i kasulikkus kroonilise immuun-trombotsütopeenilise (idiopaatilise) purpuraga täiskasvanud splenektoomiaga patsientidel on suurem kui teised riskid ja neid võib pidada teise astme raviks täiskasvanutel, kes ei ole splenektoomia. kus operatsioon on vastunäidustatud. Komitee soovitas anda Nplate müügiloa.

Milliseid meetmeid võetakse Nplate ohutu kasutamise tagamiseks?

Nplate'i tootev ettevõte esitab igas liikmesriigis arstidele teabekomplekte. Komplektid sisaldavad teavet Nplate'i ohutuse ja efektiivsuse kohta ning märkmeid, mis tuletavad arstidele meelde, kuidas seda ravimit kasutada, ning vajadust arutada Nplate kasulikkust ja riske patsientidega. Arstid saavad ka "annuse kalkulaatori", mis aitab neil arvutada süstitava Nplate'i kogused. Need mahud võivad mõnikord olla väga väikesed.