Elaprase - idursulfaas

Mis on Elaprase?

Elaprase on infusioonilahuse kontsentraat, mis sisaldab toimeainena idursulfaasi.

Milleks Elaprase't kasutatakse?

Elaprase't kasutatakse Hunteri sündroomiga patsientide raviks ja on mõeldud pikaajaliseks kasutamiseks.

Hunteri sündroom, mida tuntakse ka kui mukopolüsahhariidi II, on haruldane pärilik haigus, mis mõjutab peamiselt mehi. Selle haiguse all kannatavad patsiendid ei tooda ensüümi iduronaat-2-sulfaatina, mis aitab lagundada organismis leiduvaid aineid, mida nimetatakse glükosaminoglükaanideks (GAG). Selle tulemusena kogunevad GAGid järk-järgult enamikus nendest patsientide elunditest, kahjustades neid. See põhjustab mitmesuguseid sümptomeid, eriti hingamisraskusi ja kõndimisraskusi. Ravi puudumisel muutuvad need sümptomid aja möödudes üha raskemaks.

Kuna Hunteri sündroomiga patsientide arv on väike, loetakse haigus haruldaseks ja 11. detsembril 2001 nimetati Elaprase "harva kasutatavaks ravimiks" (haruldaste haiguste raviks kasutatav ravim).

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Elaprase't kasutatakse?

Elaprase't manustatakse iga nädal intravenoosse infusioonina (tilgutatakse veeni). Täiskasvanute, laste ja noorukite annus on 0, 5 mg / kg kehakaalu kohta. Enne infusiooni tuleb sobiv Elaprase annus lahjendada soolalahuses.

Infusioon peab kestma 3 tundi, mida võib järk-järgult vähendada 1 tunnini, tingimusel et patsient ei avalda infusioonireaktsioone (lööve, sügelus, palavik, peavalu, hüpertensioon või punetus).

Kuidas Elaprase toimib?

Elaprase toimeaine idursulfaas on inimese ensüümi iduronaat-2-sulfataasi koopia. see on

toodetakse rekombinantse DNA tehnoloogia abil tuntud meetodil: ensüümi toodab inimrakk, milles on sisse viidud geen (DNA), mis muudab selle võimeliseks ensüümi tootmiseks. Idursulfaas asendab puuduva või ebapiisava ensüümi Hunteri sündroomiga patsientidel. Ensüümi pakkudes saate haiguse sümptomeid parandada või kontrollida.

Milliseid uuringuid Elaprase kohta on tehtud?

Enne inimestega uurimist testiti Elaprase toimet kõigepealt eksperimentaalsetes mudelites.

Elaprase peamine uuring viidi läbi 96 meessoost patsiendil vanuses 5 kuni 31 aastat ja ravimi efektiivsust võrreldi platseeboga (näiv ravim). Efektiivsuse põhinäitajad olid kopsufunktsioon ("sunniviisiline elujõulisus", maksimaalne õhu hulk, mida patsient suudab hingata) ja kaugus, mida patsiendid saavad 6 minuti jooksul kõndida, mis mõõdab mõju. haiguse liigest südamele, kopsudele, liigestele ja muudele organitele. Need meetmed võeti enne ravi ja pärast 52-nädalast ravi.

Milles seisneb uuringute põhjal Elaprase kasulikkus?

Uuring näitas, et Elaprase parandab nii kopsufunktsiooni kui ka patsientide kõndimisvõimet. 52 nädala möödudes võisid Elaprase'ga ravitud patsiendid 6 minuti jooksul liikuda 43, 3 m, samas kui platseebot saanud patsientidel oli ainult 8, 2 m. Ravim põhjustas ka kopsufunktsiooni paranemist, samas kui platseebot saanud patsientidel täheldati kerget halvenemist.

Millised on Elaprase'ga kaasnevad riskid?

Elaprase kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on infusiooniga seotud reaktsioonid, nagu nahareaktsioonid (lööve või sügelus), püreksia (palavik), peavalu, hüpertensioon (kõrge vererõhk) ja turse. infusioonikohas. Muud väga sagedased kõrvaltoimed olid düspepsia (kõrvetised) ja valu rinnus. Elaprase kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Elaprase't ei tohi kasutada patsiendid, kes on idursulfaasi või ravimi ükskõik millise abiaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Elaprase heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis järeldusele, et uuringus näidatud, kuigi tagasihoidlikud paranemised, kujutavad endast kliinilist kasu kliinilise ravimi kasutamisel.

Hunter otsustas, et Hunteri sündroomiga patsientide pikaajalises ravis on Elaprase kasulikkus suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas anda Elaprase'le müügiloa.

Elaprase on saanud "erandlikel asjaoludel" luba, sest kuna Hunteri sündroom on haruldane haigus, ei ole võimalik saada üksikasjalikumat teavet ravimi kohta. Euroopa Ravimiamet (EMEA) vaatab igal aastal üle kogu olemasoleva teabe ja seda kokkuvõtet vajaduse korral ajakohastatakse.

Millist teavet Elaprase kohta veel oodatakse?

Elaprase tootev ettevõte uurib ravimi pikaajalist toimet ja uurib, kas see stimuleerib organismi tootma ravimite vastu antikehi (erivalke). Ettevõte uurib ka ravimi efektiivsust alla 5-aastastel patsientidel ja uurib, kas neil on mõjusid kopsudele, südamele või veresoonele.

Milliseid meetmeid võetakse Elaprase ohutu kasutamise tagamiseks?

Elaprase tootev ettevõte kontrollib ravimi ohutust Hunteri sündroomiga patsientide pikaajalise uurimise käigus, mis sisaldab analüüsi ravimi mõju kohta naissoost patsientidele ja uuringut selle kohta, kas seda saab kasutada viisil patsientide kodus.