Mis on Zalmoxis ja milleks seda kasutatakse? - Geneetiliselt muundatud lümfotsüüdid?
Zalmoxis on ravim, mida kasutatakse täiendava ravina täiskasvanud patsientidel, kes läbivad vereloome tüvirakkude siirdamise (HSCT, rakkude siirdamine, mis võib areneda erinevateks vererakkudeks) osaliselt ühilduvast doonorist (nn haploidentiline siirdamine). Zalmoxist kasutatakse patsientidel, kellel on olnud raske verevähi tõttu haploidentiline siirdamine, näiteks leukeemia ja lümfoom. Enne siirdamise saamist on patsient saanud ravi olemasolevate rakkude eemaldamiseks luuüdist, kaasa arvatud vähirakud ja immuunsüsteemi rakud. Zalmoxist manustatakse patsiendi immuunsüsteemi taastamiseks pärast siirdamist.
Zalmoksi on teatud tüüpi kõrgtehnoloogiline ravim, mida nimetatakse "somaatilise rakuteraapia ravimiks", mis on ravimitüüp, mis sisaldab manipuleeritud rakke või kudesid, et neid saaks kasutada haiguse raviks, diagnoosimiseks või ennetamiseks. Zalmoxis sisaldab T-lümfotsüüte (valgeliblede tüüpi), mis on geneetiliselt muundatud1. Zalmoxise saamiseks eraldatakse siirdatud doonorist pärit T-lümfotsüüdid siirdamisel ülejäänud rakkudest. Need T-lümfotsüüdid modifitseeritakse geneetiliselt, et hõlmata "enesetapu geen".
Kuna patsientide hematopoeetiline tüvirakkude siirdamine (HSCT) oli väike, nimetati Zalmoxis harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim) 20. oktoobril 2003.
Kuidas Zalmoxist kasutatakse - geneetiliselt muundatud lümfotsüüdid?
Zalmoxis'e võib saada ainult retsepti alusel ja ravi tuleb läbi viia vere vähi ravis kogenud arsti järelevalve all, kes kasutab vereloome tüvirakkude siirdamist (HSCT).
Zalmoxis on ette nähtud kasutamiseks patsiendipõhise ravimina. Seda manustatakse pärast 21-49 päeva möödumist siirdamisest, kuid ainult siis, kui siirdamine ei ole veel patsiendi immuunsüsteemi taastanud ja kui patsient ei ole peremeesorganismi vastu siirdatud (mis toimub siis, kui siirdatud rakud) rünnata keha).
Zalmoxis manustatakse intravenoosse infusioonina (tilgutades) 20-60 minutit, iga kuu kuni neli kuud, kuni ringlevad T-lümfotsüüdid jõuavad teatud tasemeni. Zalmoxise annus sõltub patsiendi kehakaalust.
Lisateavet leiate pakendi infolehelt.
Kuidas Zalmoxis - geneetiliselt muundatud lümfotsüüdid toimivad?
Pärast siirdamist manustatav Zalmoxis aitab patsiendil immuunsüsteemi üles ehitada ja aitab seega kaitsta seda nakkuse eest. Kuid Zalmoxis esinevad T-lümfotsüüdid võivad mõnikord patsiendi keha rünnata, põhjustades peremeesorganismi vastu siirdamist. T-rakkudel Zalmoxis on suitsiidgeen, mis muudab nad tundlikuks ravimitele gantsükloviiri ja valgancikloviiri suhtes. Kui patsiendil tekib peremeesorganismi vastu siirdatud haigus, manustatakse gantsükloviiri või valgancikloviiri, mis tapab enesetapu geeniga T-lümfotsüüdid, ravides seega haigust ja ennetades edasist arengut.
Millist kasu on Zalmoxis näidanud - geneetiliselt muundatud lümfotsüüdid uuringute ajal?
Zalmoksiid uuriti ühes põhiuuringus, milles osales 30 patsienti, kes läbisid haploidentikaalse siirdamise raske verevähi tõttu. Selles uuringus ei võrreldud Zalmoxist teiste ravimeetoditega. Efektiivsuse põhinäitaja oli immuunsüsteemi taastamine T-lümfotsüütide taseme järgi mõõdetuna, 77% -l Zalmoxis'ega ravitud patsientidest (23-st 30-st) taastati immuunsüsteem. Peremeesorganismi siirdamise haigus esines 10 patsiendil, kellele manustati kas gantsükloviiri või valgansükloviiri üksinda või kombinatsioonis teiste ravimitega. Kõik 10 patsienti paranesid siirdamishaigusest peremeesorganismi vastu.
Põhiuuringu andmeid kombineeriti ka andmetega teise käimasoleva uuringu ja 37 Zalmoxis'iga ravitud patsiendi elulemuse kohta (23 põhiuuringus ja 14 uuringus praeguses uuringus) võrreldi nendega, mis pärinesid andmebaas 140 patsiendist, kes on varem läbinud haploidentikaalse siirdamise. Patsientide protsent, kes elasid pärast aasta möödumist, oli 51% Zalmoxis'e saanud patsientidest võrreldes 34-40% patsientidega, kes ei saanud Zalmoxist.
Millised on Zalmoxis - geneetiliselt muundatud lümfotsüütidega kaasnevad riskid?
Zalmoxise kõige sagedasem kõrvaltoime (mis võib esineda rohkem kui 1 patsiendil 10-st) on äge siirdamise haigus peremeesorganismi vastu (seisund, mis tekib umbes 100 päeva pärast siirdamist). Zalmoxise kasutamisel võib seda seisundit ravida gantsükloviiriga või valgancikloviiriga. Zalmoxist ei tohi anda patsientidele, kelle immuunsüsteem on taastatud. Lisaks ei tohiks seda kasutada patsientidel, kes on juba siirdatud haiguse vastu ravi vajava peremeesorganismi vastu. Zalmoxis'e kohta teatatud piirangute ja kõrvaltoimete täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks on Zalmoxis - geneetiliselt muundatud lümfotsüüdid heaks kiidetud?
On tõestatud, et Zalmoxis aitab taastada immuunsüsteemi patsientidel, kes on läbinud haploidentikaalse siirdamise raskete vere vähktõve tõttu; neil patsientidel on piiratud ravivõimalused ja neil on halb prognoos. Zalmoxise ohutusprofiili peetakse vastuvõetavaks. Peamine risk on peremeesorganismi vastu siirdatud haigus, kuid seda saab edukalt ravida gantsükloviiri või valgansükloviiriga, mis tapab Zalmoxis esinevaid T-lümfotsüüte. Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et kuigi selle ulatuse kindlakstegemiseks on vaja täiendavaid andmeid, kaaluvad Zalmoxi kasulikkus selle riskid üles ja soovitasid selle heakskiidu kasutamiseks ELis. . Zalmoxis on saanud "tingimusliku heakskiidu". See tähendab, et tulevikus on saadaval täiendav teave ravimi kohta, mida ettevõte peab esitama. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi uue kättesaadava teabe ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt.
Millist teavet Zalmoxise kohta veel oodatakse?
Kuna Zalmoxis on saanud "tingimusliku heakskiidu", annab Zalmoxist turustav ettevõte käimasoleva uuringu tulemused kõrge riskiastmega ägeda leukeemiaga patsientide kohta. Uuringus võrreldakse haploidentilist transplantaati, millele järgneb ravi Zalmoxis haploidentika T-rakkude siirdamisega, millele järgneb ravi tsüklofosfamiidiga (ravim, mis takistab peremeesorganismi transplantaadi haiguse tekkimist) ja haploidentikaalse siirdamisega ilma T-lümfotsüütideta.
Milliseid meetmeid võetakse Zalmoxise - geneetiliselt muundatud lümfotsüütide ohutu ja tõhusa kasutamise tagamiseks?
Zalmoxist turustav ettevõte pakub tervishoiutöötajatele väljaõppematerjali, mis sisaldab üksikasjalikku teavet riskide, sealhulgas vastuvõtva organismi siirdamise haiguste kohta ning selle kohta, kuidas ravimit õigesti kasutada. Ettevõte kogub andmeid ka kõigi Zalmoxis'ega ravitud patsientide kohta, täites registri ja jälgib pärast ravi lõppu, et uurida ravimi ohutust ja efektiivsust pikemas perspektiivis.
Ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes on toodud ka soovitused ja ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima Zalmoxise ohutu ja tõhusa kasutamise jaoks.
Lisateavet Zalmoxis - geneetiliselt muundatud lümfotsüütide kohta
Zalmoxise Euroopa avaliku hindamisaruande leiate agentuuri veebisaidilt: ema.europa.eu/Find medicine / Inimravimid / Euroopa avalikud hindamisaruanded. Zalmoxis-ravi kohta lisateabe saamiseks lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Zalmoxisega on kättesaadav ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine / Inimravimid / haruldaste haiguste nimetus
