Exjade - deferasiroks

Mis on Exjade?

Exjade on meditsiiniseade, mis sisaldab toimeainena deferasiroksi. Ravim on saadaval valgete dispergeeruvate ümmarguste tablettidena, mis lahustatakse vedelikus, näiteks vees, suspensiooni, mida patsient saab juua. Üks tablett sisaldab 125 mg, 250 mg või 500 mg deferasiroksi.

Milleks Exjade't kasutatakse?

Exjade on näidustatud kroonilise raua ülekoormuse (keha liigse rauda) seisundi raviks sagedase vereülekande tõttu.

Exjade't kasutatakse kehas olevate raua koguste vähendamiseks (üle kuue aasta vanuste) patsientide puhul, kes kannatavad beeta-talassemia suurte haiguste all, kelle raviks tuleb neil sageli teha vereülekandeid. Beeta-talasseemiaga patsiendid ei suuda toota piisavat kogust hemoglobiini (punalibledes leiduvat valku, mis kannab organismis hapnikku) ja vajavad seetõttu sagedast vereülekannet. "Sagedased vereülekanded" - vähemalt 7 ml kontsentreeritud punaseid vereliblesid ühe kilogrammi kehakaalu kohta kuus.
Exjade on näidustatud ka siis, kui deferoksamiinravi (teine kroonilise raua ülekoormuse raviks kasutatav ravim) on vastunäidustatud või ebapiisav teiste aneemia tüüpi patsientide puhul, vanuses 2–5 aastat ja beeta-talassemiaga patsiendid peamised äriühingud, kes saavad harva vereülekandeid.

Kuna kroonilise raua ülekoormuse all kannatavate patsientide arv on väike, loetakse haigus haruldaseks. Exjade nimetati 13. märtsil 2002 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Exjade't kasutatakse?

Exjade-ravi peab alustama ja hooldama kroonilise raua ülekoormuse ravis kogenud arst, kellel on sageli verevarustusi. Exjadega võib ravida ainult neerupuudulikkusega patsiente. Ravi algab pärast vereülekannet patsiendile umbes 100 ml kontsentreeritud punaste vereliblede kohta iga kilogrammi kehakaalu kohta või kui esineb raua ülekoormuse tunnuseid (st kui ferritiinisisaldus on suurem).

seerum, valku, mis säilitab raua, ületab 1 mg liitri kohta). Ravi algab tavaliselt annusega 20 mg kehakaalu kilogrammi kohta. Sõltuvalt patsiendi ülekannetest võib kasutada ka algannuseid 10 mg või 30 mg / kg. Seejärel kohandatakse neid annuseid vastavalt vajadusele iga kolme kuni kuue kuu järel, sõltuvalt patsiendi ravivastusest.

Exjade tuleb võtta iga päev, soovitavalt samal ajal tühja kõhuga (vähemalt 30 minutit enne sööki). Iga annuse sisaldava kontsentratsiooni tablettide arv arvutatakse patsiendi kehakaalu alusel. Tabletid lahustatakse, segades need klaasi vees või puuviljamahlas, et saada suspensioon, mida patsient saab juua.

Kuidas Exjade toimib?

Kui patsiendid saavad aneemia raviks korduvaid transfusioone, toovad transfekteeritud punased vererakud raua kehasse. Kehal ei ole siiski loomulikku viisi liigse raua eemaldamiseks, mis seetõttu kipub kogunema ja aja jooksul võib kahjustada selliseid olulisi elundeid nagu süda või maks. Exjade toimeaine deferasiroks on "raua kelaatija". See seondub kehas oleva rauaga, moodustades ühendi, mida nimetatakse kelaadiks, mis võib organismi kaudu erituda peamiselt väljaheitega. See aitab parandada raua ülekoormust ja vältida liigse rauda kahjustusi.

Milliseid uuringuid Exjade kohta on tehtud?

Enne inimestega uurimist on Exjade toimet katsetatud mudelitega. Efektiivsuse põhiuuringus võrreldi Exjade't deferoksamiiniga 591 beeta-talassemiaga patsiendil (neist umbes pooled olid alla 16-aastased ja 56-aastased olid alla 6-aastased). Uuringus teadsid nii arst kui ka patsient ravist. Seda seetõttu, et kuigi Exjade'i manustatakse suukaudselt, võetakse deferoksamiini öö jooksul subkutaanse infusioonina (naha alla väga aeglaselt). Efektiivsust mõõdeti, vaadeldes rauasisaldust maksas enne ja pärast aasta ravi ravimitega.

Täiendavas uuringus vaadeldi Exjade efektiivsust 184 patsiendil, keda ei saanud ravida deferoksamiiniga, sealhulgas beeta-talasseemiaga ja teiste aneemiaga patsientidega.

Milles seisneb uuringute põhjal Exjade kasulikkus?

Põhiuuringu lõpus näitas 53% Exjadat saanud patsientidest piisavat ravivastust, võrreldes 66% deferoksamiiniga ravitud patsientidest. See tähendab, et Exjade ei pruugi olla sama tõhus kui võrdlusravim. Sellele vaatamata olid mõlemad ravimid efektiivsed, arvestades 381 patsienti, kellel oli uuringu alguses eriti suur rauasisaldus ja kes said võrreldavaid koguseid Exjade'i või deferoksamiini. Selles uuringus olid alla 6-aastased patsiendid Exjade ohutuse ja efektiivsuse tõendamiseks selles vanuserühmas liiga vähe.

Täiendavas uuringus oli üle poole patsientidest, keda ei saanud deferoksamiinravi, reageerida ravile Exjadega ühe aasta pärast, kaasa arvatud 2–5-aastased patsiendid.

Millised on Exjadega kaasnevad riskid?

Exjade kõige sagedam kõrvalnäht (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on vere kreatiniini (neeruprobleemide marker ) suurenemine. Exjade kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Exjade on vastunäidustatud inimestele, kes on deferasiroksi või mõne muu abiaine suhtes ülitundlikud (allergilised) ja inimestel, kelle kreatiniini kliirens on (neerude võimet veret kreatiniini välja saata) vähem kui 60 ml minutis. Seda ei tohi kasutada koos teiste raua kelaatidega.

On väga oluline, et patsientide neeru- ja maksafunktsioone kontrollitaks enne Exjade-ravi alustamist ja regulaarselt ravi ajal ravimiga. Annus peab olema risotto või ravi lõpetatakse, kui patsiendil tekib neeru- või maksahaigus. Exjade on raske maksahaigusega inimestel vastunäidustatud, kuna seda ei ole sellistel patsientidel uuritud.

Miks Exjade heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis järeldusele, et beeta-thalassemiaga patsientide sagedase vereülekande tõttu on Exjade'i kasulikkus kroonilise raua ülekoormuse ravis suurem. Patsientidel, kes saavad harvemaid transfusioone, on Exjade alternatiiviks deferoksamiinile, kui seda ei saa kasutada või on ebapiisav. Seetõttu soovitas komitee selle ravimi müügiloa andmist.

Milliseid meetmeid võetakse Exjade ohutu kasutamise tagamiseks?

Exjade tarnimise eest vastutav ettevõte on kohustatud koostama arstidele toimiku, mis tuleb turustamise ajal levitada, et tagada ravimi väljakirjutamise ajal teadlik vajadus jälgida patsiendi tervist, eriti viis neerufunktsiooni. Ettevõte koostab ka patsientidele sarnase faili.