Naglazyme - galsulfaas

Mis on Naglazyme?

Naglazyme on infusioonilahus (tilgutatakse veeni). See sisaldab toimeainena galsulfaasi.

Milleks Naglazyme'i kasutatakse?

Naglazyme'it kasutatakse mukopolüsahhariidi VI (MPS VI või Maroteaux-Lamy sündroom) patsientide raviks. See haigus on tingitud ensüümi arüülsulfataas B puudumisest, mis on vajalik ainete lagunemiseks glükoosaminoglükaanidena (GAG) tuntud organismis. Kui ensüümi ei ole, ei saa GAG-sid rakkudes laguneda ega koguneda. Seega ilmnevad haiguse tunnused, millest kõige ilmsem on lühike kasv, suur pea ja raskused kõndimisel. Haigust diagnoositakse tavaliselt lastel vanuses 1 kuni 5 aastat.

Kuna MPS VI patsientide arv on väike, peetakse haigust harva; Naglazyme nimetati 14. veebruaril 2001 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).

Kuidas Naglazyme'i kasutatakse?

Ravi Naglazyme'iga peab jälgima arst, kellel on kogemusi MPS VI või sarnaste haiguste ravis. Seda tuleb manustada tervendava varustuse olemasolu korral hädaolukorras.

Naglazyme'i manustatakse nelja tunni infusioonina üks kord nädalas. Enne igat infusiooni peaksid patsiendid võtma allergilise reaktsiooni riski vähendamiseks antihistamiini ja võivad saada ka palavikku ennetava ravimi. Kuigi alla viie aasta vanused patsiendid Naglazyme'i põhiuuringusse ei kaasatud, on oluline, et neid ravitaks nagu MPS VI raske vorm.

Kuidas Naglazyme toimib?

Naglazyme on ensüümi asendusravi. Ensüümide asendusravi tagab patsientidele ensüümi, millel nad puuduvad. Naglazyme'i toimeaine galsufase on inimese ensüümi arüülsulfataasi koopia B. Naglazyme aitab lagundada GAG-sid ja blokeerida nende akumuleerumist rakkudes. See võib parandada MPS VI sümptomeid, sealhulgas kaugust, mida selle haigusega inimesed saavad kõndida. Galsulfaasi toodetakse rekombinantse DNA tehnoloogia abil tuntud meetodil: see koosneb rakust, milles on sisse viidud geen (DNA), mis võimaldab seda ensüümi valmistada.

Kuidas Naglazyme'i uuriti?

Naglazyme'i võrreldi platseeboga (näiv ravim) ühes põhiuuringus, kus osales 39 MPS VI patsienti vanuses 5 kuni 29 aastat. Efektiivsuse põhinäitaja oli kaugus, mida patsiendid said pärast 24-nädalast ravi.

Milles seisneb uuringute põhjal Naglazyme kasulikkus?

Naglazyme oli platseebost efektiivsem. Pärast 24-nädalast ravi on keskmine kaugus

Naglazyme'iga ravitud patsientidel suurendati 12 minuti jooksul 109 meetrit ja platseebot saanud patsientidel 18 meetrit.

Millised on Naglazymeiga kaasnevad riskid?

Uuringutes täheldati Naglazyme'i kõige sagedasemaid kõrvaltoimeid (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest): kõrvavalu, düspnoe (hingamisraskused), üldised valu ja infusioonireaktsioonid (nt palavik, külmavärinad, lööve ja urtikaaria). Naglazyme kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Naglazyme'i ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla galsulfaasi või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).

Miks Naglazyme heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on kindlaks teinud, et võrreldes platseeboga ravitud patsientidega pakub MPS VI patsientidel ravi Naglazyme'iga eeliseid, näiteks parem liikuvus. Naglazyme parandab MPS VI sümptomeid vaid veidi; kuna see on tõsine haigus ja kuna enamikele selle haigusega patsientidele ei ole alternatiivseid ravimeetodeid, leidis inimravimite komitee, et Naglazyme'i kasulikkus diagnoositud patsientide pikaajalise ensüümi asendusravi puhul on suurem kui sellega kaasnevad riskid. kinnitab MPS VI. Komitee soovitas anda Naglazymeile müügiloa. Naglazyme'ile anti luba erakorralistel asjaoludel. See tähendab, et kuna haigus on haruldane, ei ole olnud võimalik saada täielikku teavet Naglazyme'i kohta. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal üle kogu uue teabe, mis on ravimi kohta kättesaadav ja vajaduse korral ajakohastatakse seda kokkuvõtet.

Millist teavet Naglazyme'i kohta veel oodatakse?

Naglazyme'i valmistav ettevõte uurib Naglazyme'i pikaajalist efektiivsust ja ohutust rasedatel ja imetavatel naistel ning alla 5-aastastel lastel, et näha, kas neil tekivad antikehad (kehas toodetud valgud). ravile reageerimise mõju) ja kontrollige ravimi kõrvaltoimeid. Lisaks teeb tootmisettevõte uuringuid, et määrata patsientidele regulaarselt manustatavat optimaalset annust pikas perspektiivis.

Milliseid meetmeid võetakse Naglazyme'iga seotud riski vähendamiseks?

Naglazyme'i tootev ettevõte on vastu võtnud ravimi ohutuse ja pikaajalise efektiivsuse jälgimise kava, kogudes sellega ravitud patsientidest kõik vajalikud andmed.