Mis on Orphacol - Cholic acid, mida kasutatakse ja milleks seda kasutatakse?
Orfakool on ravim, mis sisaldab koliinhapet, sapis sisalduvat ainet, mida kasutatakse rasvade seedimiseks. Orphacol on näidustatud täiskasvanute ja ühe kuu vanuste laste raviks, kes ei suuda geneetilise kõrvalekalde tõttu sappi tekitada. Seda kasutatakse patsientidel, kellel puudub piisav kogus kahte spetsiifilist maksaensüümi (3β-hüdroksü-A5-C27-steroidi oksidoreduktaasi või 3-okso-A4-steroid-5β-reduktaasi). See defitsiit kahjustab maksa võimet toota piisavat kogust sapi peamisi komponente, nn primaarseid sapphappeid, nagu koloolhape. Kui esmased sapphapped on puudulikud, tekitab keha ebanormaalseid sapphappeid, mis võivad kahjustada maksa, põhjustades tõsist maksapuudulikkust. Kuna esmaste sapphappe sünteesi sünnitusvigadega patsientide arv on väike, peetakse haigust "haruldaseks" ja Orphacol nimetati "harva kasutatavaks ravimiks" (haruldaste haiguste ravim) 18. detsembril 2002.
Kuidas kasutatakse Orphacol - Cholic acid?
Ravimit saab ainult retsepti alusel ja Orphacol-ravi peab alustama ja jälgima arst, kes on spetsialiseerunud maksahaigusele. Orphacol on saadaval kapslina ja seda tuleb võtta iga päev umbes samal ajal söögi ajal. Päevane annus on vahemikus 5 kuni 15 mg kehakaalu kilogrammi kohta, mis sobib iga patsiendi jaoks sapphappe seisundi alusel, alustades minimaalsest päevast annusest 50 mg kuni maksimaalse annuseni 500 mg. Lastel, kes ei saa kapsleid alla neelata, võib nende sisu lisada pudeli piimale või puuviljamahlasse. Ravi tuleb lõpetada, kui maksafunktsioon ei parane kolme kuu jooksul.
Kuidas Orphacol - Cholic acid toimib?
Koolhape on peamine maksa tekitatud sapphappe peamine hape. Orhoboolis olev koloolhape asendab koliinhapet, mis peaks olema patsiendi keha poolt toodetud. Sel moel aitab see vähendada ebanormaalsete sapphapete tootmist ja soodustab sapi normaalset aktiivsust seedesüsteemis, leevendades seisundi sümptomeid.
Milles seisneb uuringute käigus Orphacol - Cholic acid'i kasulikkus?
Kuna koloolhape on tuntud aine ja selle kasutamine nendes ensümaatilistes puudujääkides on konsolideeritud, esitas taotleja teadusliku kirjanduse andmed. Taotleja esitas teadusliku kirjanduse andmed, mis koguti 49 patsiendil esmaste sapihappesünteesi kaasasündinud vigadega (38 patsienti 3β-hüdroksü-A5-C27-steroidi oksüdoreduktaasi puudulikkusega ja 11 patsienti 3-okso-A4 puudulikkusega) -steroide-5β-reduktaas). Seejärel võrdles ta mõju 28 isikule, keda raviti koliinhappega, võrreldes toimetega erinevatele sapphapetele ravitud patsientidel või ei olnud asendusravi saanud. Teaduslikus kirjanduses selgus, et ravi koliinhappega vähendab ebanormaalsete sapphapete hulka patsientidel, taastab normaalsed maksafunktsioonid ning aitab viivitada või takistada maksa siirdamise vajadust.
Mis riskid Orphacol - Cholic acid'iga kaasnevad?
Orfakooli puhul täheldatud kõrvaltoimed on kõhulahtisus, sügelus, suurenenud transaminaaside tase (maksaensüümid) ja mõnikord sapikivid, kuigi nende piiratud andmete põhjal ei ole nende sagedust võimalik usaldusväärselt hinnata. Orphacol'i ei tohi kasutada inimesed, kes võivad olla ülitundlikud (allergilised) choolhappe või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes. Ravimit ei tohi manustada patsientidele, kes kasutavad epilepsia raviks fenobarbitaali.
Miks Orphacol - Cholic acid on heaks kiidetud?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee märkis, et koliinhappe kasutamine esmaste sapphappe sünteesi sünnipäraste vigade ravis on meditsiinilises praktikas konsolideeritud ja teaduskirjanduses hästi dokumenteeritud, kuigi nende arv dokumenteeritud juhtumid on madala seisundi tõttu haruldased. Seetõttu otsustas ta, et Orphacoli kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas anda ravimi müügiloa. Orfakoolil lubati kasutada "erakorralisi asjaolusid", sest haiguse harvaesinemise tõttu ei olnud võimalik saada täielikku teavet Orpholooli kohta. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi uue kättesaadava teabe ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt.
Millist teavet Orphacol - cholic acid kohta veel oodatakse?
Kuna Orphacol on lubatud erandlikel asjaoludel, loob Orphacoli turustav ettevõte andmebaasi Orphacoliga ravitud patsientide kohta, et jälgida ravi ohutust ja tõhusust ning esitab tulemused CHMP-le korrapäraselt ja kindlate ajavahemike järel.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Orphacol - cholic happe ohutu ja tõhus kasutamine?
Orphacoli võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle kava kohaselt on ravimi omaduste kokkuvõttes ja Orphacoli pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima. Orphacolit tootev ettevõte annab samuti arstidele kõikides liikmesriikides, kes kavatsevad määrata Orphacol'i, toimiku, mis sisaldab tootekirjeldust ja teavet nende seisundite õige diagnoosimise, kõrvaltoimete ohu ja ravimi õige kasutamise kohta.
Lisateavet Orphacol - Cholic acid kohta
12. septembril 2013 väljastas Euroopa Komisjon Orphacol'i müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Lisateabe saamiseks Orphacol-ravi kohta lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga. Harva kasutatavate ravimite komitee Orphacoli komitee arvamuse kokkuvõte on kättesaadav ameti veebilehel: ema.Europa.eu/Find medicine / Inimravimid / haruldaste haiguste nimetus. Kokkuvõtte viimane uuendus: 09-2013.
