Mis on Ammonaps?
Ammonaps on ravim, mis sisaldab toimeainena naatriumfenüülbutüraati
valged ovaalsed tabletid (500 mg) või graanulid (940 mg / g).
Milleks Ammonapsit kasutatakse?
Ammonapsi kasutatakse urea tsükli häiretega patsientide raviks. Nendel patsientidel ei suuda keha lämmastikujääke välja jätta, kuna tal puudub teatud maksa, mis tavaliselt sisaldab maksa. Kehas on lämmastikujääke ammoniaagi kujul, mis on aju suhtes eriti mürgine aine. Ammonaps on näidustatud patsientidele, kellel esineb ühe või mitme järgneva ensüümi puudus: karbamüülfosfaat-süntetaas, ornitiini transkarbamülaas või arginokartsinoosetetaas.
Ravimit võib manustada patsientidele, kelle häire on järgmine:
• varane neonataalne algus (ühe või mitme ülalnimetatud ensüümi täielik puudumine, mis toimub esimesel elukuudel);
• hiline algus (osaline ensüümipuudus, mis ilmneb pärast esimest elukuu) isikutel, kes on kannatanud suure ammoniaagikiiruse tõttu ajukahjustuse tõttu.
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Ammonapsit kasutatakse?
Ravi Ammonapsiga peab järgima arst, kellel on kogemusi uurea tsükli häiretega patsientide ravis.
Ammonapsi kasutatakse lisaks muudele ravidele koos spetsiaalse madala valgusisaldusega dieedirežiimiga, mille eesmärk on vähendada lämmastiku tarbimist. Ammonapsi päevane annus varieerub sõltuvalt patsiendist ja järgides dieeti, kehakaalu ja kõrgust. Seetõttu on täpse päevaannuse määramiseks vaja regulaarselt vereanalüüse. Ammonapsi ööpäevane annus peab jaguma söögikordade vahel ühtlaselt. Tabletid on mõeldud täiskasvanutele ja lastele, graanulid on mõeldud vastsündinutele ja patsientidele, kes ei suuda tablette neelata. Graanulid segatakse toiduga või joogiga vahetult enne tarbimist või lahustatakse vees, enne kui manustatakse sondi kõhu või nina kaudu maosse.
Ammonaps on pikaajaline ravi, kuni patsient läbib edukalt maksa siirdamise operatsiooni.
Kuidas Ammonaps toimib?
Lämmastikku viiakse kehasse toidu kaudu sisalduvate valkude kaudu, seejärel transformeeritakse ammoniaagiks. Uurea tsükli häiretega patsientidel ei ole keha võimeline kõrvaldama organismis leiduvat ammoniaaki, mis seejärel koguneb kehasse. See akumulatsioon põhjustab tõsiseid tagajärgi, nagu puue, ajukahjustus ja surm. Ammonapsi toimeaine naatriumfenüülbutüraat muundub organismis aineks, mida nimetatakse fenüülatsetaadiks. Fenüülatsetaat kombineerub glutamiiniga, mis sisaldab lämmastikku sisaldavat aminohapet, moodustamaks ainet, mida neerude kaudu kehast kõrvaldada. See vähendab lämmastiku kogunemist, vähendades seega organismis toodetud ammoniaagi kogust.
Kuidas Ammonapsit uuriti?
Ravimit uuriti 82 patsiendil, kes said urea tsükli häireid ja keda raviti Ammonapsiga ja kes ei olnud varem saanud nimetatud haiguse raviks muid ravimeid. Ammonapsi ei võrreldud ühegi teise raviga. Peamine efektiivsuse indeks oli ellujäämine, kuigi uuringus vaadeldi ka hüperammoneemia episoodide arvu (intervallid, mida iseloomustab väga kõrge ammoniaagi tase veres), kognitiivset arengut (st võime mõelda, õppida). ja mäletage), ammoniaagi ja glutamiini kasvu ja taset veres.
Milles seisneb uuringute põhjal Ammonapsi kasulikkus?
Üldine elulemus oli Ammonapsiga ravitud vastsündinutel ligikaudu 80%. Teisest küljest surevad töötlemata imikud tavaliselt esimesel eluaastal. Patsientidel, kelle haigus hiljem tekkis, oli registreeritud elulemus suurem. Varajane diagnoosimine ja kohene ravi on olulised puude riski vähendamiseks.
Millised on Ammonapsiga kaasnevad riskid?
Ammonapsi kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on amenorröa (menstruatsioonitsükli puudumine) või ebaregulaarsed menstruaaltsüklid, kuigi see kehtib ainult fertiilses eas naispatsientidele. Teised sagedased kõrvaltoimed on neerufunktsiooni halvenemine ja vererakkude arvu kõrvalekalded (punased verelibled, valgeverelibled ja vereliistakud). Ammonapsi kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Ammonaps'i ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla naatriumfenüülbutüraadi või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised). Ravimit ei tohi manustada raseduse või imetamise ajal.
Miks Ammonaps heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee leidis, et karbamiiditsükli häired kujutavad endast tõsist haigust, mille puhul on ravi vähenenud.
On näidatud, et Ammonaps takistab ammoniaagi liigset kogunemist veres. Hoolimata olemasolevast piiratud teabest otsustas inimravimite komitee, et Ammonapsi kasulikkus ületab ohu, mis kaasneb karbamiiditsükli häirete kroonilises ravis täiendava ravina, ning soovitas seetõttu müügiloa anda.
Ammonapsile anti luba erakorralistel asjaoludel, kuna harvaesineva haiguse raviks oli heakskiidu andmise ajal saadaval vähe teavet. Kuna äriühing esitas nõutud lisateabe, kõrvaldati 6. juulil 2004 erandkorras olev piirang.
Lisateave Ammonapsi kohta:
8. detsembril 1999 andis Euroopa Komisjon Ammonapsile müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Müügiluba pikendati 8. detsembril 2004 ja 8. detsembril 2009. Müügiloa omanik on Rootsi Orphan International AB. Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Ammonapsi kohta leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 12-2009
