Mis on CYSTAGON?
CYSTAGON on ravim, mis sisaldab toimeainena tsüsteamiini. See on kapslite kujul (50 ja 150 mg).
Milleks CYSTAGONit kasutatakse?
CYSTAGONit kasutatakse nefropaatilise tsüstinoosi (neerude) all kannatavate patsientide raviks. Cystinosis on harvaesinev pärilik haigus, mida põhjustab tsüsteiin, mis koguneb mõnedesse rakkudesse ja takistab selle normaalset toimimist. See akumuleerumine põhjustab probleeme neerudele ja levib teistesse kehaosadesse, sealhulgas silmadesse, mõnedesse näärmetesse (kilpnäärmesse, kõhunäärmesse, sugunäärmetesse), kesknärvisüsteemi, lihastesse ja maksa. Haigus avaldub kasvu raskuste kaudu.
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas CYSTAGONit kasutatakse?
CYSTAGON'i võtmine peab algama tsüstinoosi ravis kogenud arsti järelevalve all.
Ravimi annuse kohandamiseks tuleb mõõta tsüsteiini taset leukotsüütides.
Kuni 12-aastastele lastele on soovitatav annus 1, 30 g / m2 / ööpäevas, jagatuna neljaks annuseks
ööpäevas.
Üle 12-aastaste ja üle 50 kg kaaluvate patsientide puhul on soovitatav annus 2 g ööpäevas, mis jaguneb neljaks päevaks. Algannused peaksid vastama 1/4 - 1/6 eeldatavatest lõplikest annustest. Algannuseid tuleb järk-järgult suurendada 4-6 nädala jooksul.
Kuidas CYSTAGON toimib?
CYSTAGON reageerib tsüstiiniga, moodustades tsüsteiini ja tsüsteamiini ja tsüstiini disulfiidi.
Seejärel ekstraheeritakse see segatud disulfiid rakkudest teise aminohappe (lüsiini) transpordisüsteemiga. Tsüstiini kogus elundites on vähenenud, kahjustades seda.
Milliseid uuringuid CYSTAGONil on teostatud?
CYSTAGONit on uuritud kolmes kliinilises uuringus, milles osales 234 patsienti 12 aasta jooksul. Uuringud hõlmasid hiljuti värbatud lapsi ja uusi patsiente, kus testiti kahte erinevat annust. Arvestades, et see on väga tõsine seisund, ei olnud eetilistel põhjustel võimalik CYSTAGON'i võrrelda platseeboga. Võrdlus viidi selle asemel läbi rühma patsientidega, keda raviti platseeboga, osana teisest mitteseotud uuringust. Uuringud on keskendunud neerufunktsioonile ning patsientide ellujäämisele ja kasvumääradele.
Milles seisneb uuringute põhjal CYSTAGONi kasulikkus?
Kolm uuringut näitasid, et CYSTAGON viitab neeru patoloogiale ja vajadusele dialüüsi või neerusiirdamise järele, kui ravi alustatakse noorel patsientidel, kellel on hea neerufunktsioon. Ravim parandab ka nende laste elulemust ja kasvukiirust.
Mis riskid CYSTAGONiga kaasnevad?
CYSTAGON'i kõige sagedasemad kõrvaltoimed on peamiselt seotud seedesüsteemiga.
Kõige sagedamini esinevad kõrvaltoimed (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on: anoreksia (isutus), iiveldus, oksendamine, kõhulahtisus, letargia ja püreksia (palavik). CYSTAGONi kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
CYSTAGON'i ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla tsüsteamiini, ravimi teiste koostisosade või penitsilamiini suhtes ülitundlikud (allergilised). CYSTAGON'i ei tohi manustada imetavatele või rasedatele või kahtlustatavatele naistele (eriti esimese kolme kuu jooksul), välja arvatud juhul, kui see on absoluutselt vajalik.
Miks CYSTAGON heaks kiideti?
Tsüstinoos on haruldane ja surmav haigus ning CYSTAGONit peetakse kasulikuks ravimiks
sellel ei ole muud võimalust. Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee leidis, et CYSTAGONi kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas anda ravimi müügiloa.
CYSTAGONile on antud erandlikel asjaoludel luba, kuna seda on kasutatud
harvaesineva haiguse raviks ei olnud heakskiidu andmise ajal võimalik saada ravimi kohta täpsemat teavet. Arvestades, et tootja esitas nõutud lisateabe, lõppesid erandlikud asjaolud 17. aprillil 2007.
Lisateavet CYSTAGONi kohta
23. juunil 1997 andis Euroopa Komisjon Orphan Europe'ile CYSTAGONile müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil. See luba uuendati 23. juunil 2002 ja 23. juunil 2007.
Hindamise täieliku versiooni (EPAR) leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 06-2007
