Mis on Orfadin?
Orfadin on ravim, mis sisaldab toimeainena nitisinooni ja on saadaval valgete kapslitena (2, 5 ja 10 mg).
Milleks Orfadini kasutatakse?
Orfadini kasutatakse 1. tüüpi (HT-1) päriliku türosinemia raviks. See on haruldane lapsepõletik, mille puhul keha ei lagune täielikult aminohapet türosiini. Selle tulemusena tekivad ja kogunevad kehas kahjulikud ained, mis põhjustavad väikelastel raskeid maksaprobleeme ja maksavähki. Orfadiini manustatakse madala aminohappe türosiini ja fenüülalaniini sisaldavale dieedile.
Kuna HT-1 patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja Orfadinile anti harva kasutatav ravim (harvaesinevate haiguste ravim) 29. detsembril 2000.
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Orfadini kasutatakse?
Ravi Orfadiniga peab alustama ja jälgima arst, kellel on kogemusi HT-1 patsientide ravis. Ravi tuleb alustada võimalikult kiiresti ja Orfadini annust tuleb kohandada sõltuvalt patsiendi ravivastusest ja kehakaalust.
Soovitatav algannus on 1 mg kehakaalu kilogrammi kohta, mis on jagatud kaheks annuseks. Tavaliselt neelatakse kapslid tervelt alla, kuid need võib avada ja sisu segada väikese koguse veega või toiduga, mis tuleb kohe alla neelata. Orfadin on näidustatud pikaajaliseks kasutamiseks. Patsiente tuleb jälgida vähemalt iga kuue kuu järel.
Kuidas Orfadin toimib?
Türosiin metaboliseerub organismis erinevate ensüümide poolt. HT-1-ga patsientidel puudub üks nendest ensüümidest, mistõttu türosiin ei erita oma kehas piisavalt, vaid transformeerub kahjulikeks aineteks. Orfadiini toimeaine nitisoon inhibeerib ensüümi, mis muudab türosiini kahjulikeks aineteks. Siiski, kuna türosiin jääb Orfadin-ravi ajal kehasse, peavad patsiendid järgima erilist dieeti, mis on nõrk türosiini. Toitumine peab olema ka fenüülalaniini kehv, kuna see muundub organismis türosiiniks.
Milliseid uuringuid Orfadini kohta on tehtud?
Orfadini suurim uuring viidi läbi 257 patsiendil 87 haiglas 25 riigis, osana "kaastundliku kasutamise" programmist. See on programm, kus arstid võivad patsiendile ravimit taotleda enne, kui see on lõplikult lubatud. Uuringus vaadeldi Orfadini toimet elulemusele ja võrreldi seda aruannetega, mis avaldati meditsiinilistes ajakirjades, milles kirjeldati HT-1 patsientide ellujäämist ja raviti ainult muudetud dieediga.
Milles seisneb uuringute põhjal Orfadini kasulikkus?
Orfadini peamine kasu on oodatava eluea pikenemine. Näiteks on alla kahe kuu pikkune laps, kellel on HT1, tavaliselt ainult 28% tõenäosus elada viis aastat, järgides ainult dieeti. Orfadini lisamisega ravile jõuab elulemus 82% -ni. Mida varem ravi algab, seda suurem on ellujäämise võimalus.
Mis riskid Orfadiniga kaasnevad?
Orfadini kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud ühel kuni kümnel patsiendil 100-st) on trombotsütopeenia (madal vereliistakute arv), leukopeenia (madal valgeliblede arv), granulotsütopeenia (madal granulotsüütide tase, valge vereliblede tüüp). veri), konjunktiviit (silmalaugu katva membraani põletik), sarvkesta läbipaistmatus (sarvkesta hägusus, läbipaistev kiht õpilase ees), keratiit (sarvkesta põletik), fotofoobia (silmade valgustundlikkuse suurenemine) ja valu okulaarid. Paljud neist sümptomitest võivad olla tingitud suurest türosiini tasemest, mis on tingitud patsientide ebapiisavast dieedist. Orfadini kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Orfadini ei tohi kasutada patsiendid, kes on nitisinooni või ravimi teiste koostisosade suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Orfadin heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee leidis, et Orfadin näib olevat HT-1 efektiivne ravi, eriti kui see algab varakult enne, kui patsiendi maks on liiga kahjustatud. Samuti annab Orfadin patsientidele paremaid tulemusi kui tulemused, mis saadi ainult kirjanduses kirjeldatud modifitseeritud dieediga. Seetõttu otsustas inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee, et Orfadini kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid patsientidel, kellel on kinnitatud HT-1 diagnoos kombineeritult madala türosiinisisaldusega ja fenüülalaniiniga. Seetõttu soovitas komitee anda Orfadinile müügiloa.
Lisateavet Orfadini kohta
21. veebruaril 2005 andis Euroopa Komisjon Orfadini müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, Rootsi Orphan International AB-le.
Esialgu anti Orfadinile luba "erandlikel asjaoludel", sest kuna haigus on haruldane, oli heakskiidu andmise ajal vähe teavet. Kuna äriühing esitas nõutud lisateabe, eemaldati 21. septembril 2009 erandlike asjaolude kohta esitatud tingimus.
Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Orfadini kohta klõpsake siin.
Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Orfadini kohta leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 07-2009.
