Milleks on Galafold - Migalastat?
Galafold on ravim, mida kasutatakse Fabry haigusega 16-aastaste või vanemate patsientide raviks. See on harvaesinev pärilik haigus, mille puhul patsientidel esineb mitmesuguseid mutatsioone (variatsioone), mis vastutavad ensüümi alfa-galaktosidaas A valmistamise eest, mis tavaliselt lagundab globotriaosilceramiidi (GL-3). Fabry tõvega patsientidel ei toimi see ensüüm korralikult. Selle tulemusena ei saa GL-3 laguneda ja koguneda keha erinevatesse rakkudesse, sealhulgas südame- ja neerurakkudesse.
Kuna Fabry tõvega patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja Galafoldi nimetati harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim) 22. mail 2006.
Galafold sisaldab toimeainena migalastati.
Kuidas Galafoldi - Migalastati kasutatakse?
Galafoldi võib saada ainult retsepti alusel ja ravi peab alustama ja jälgima Fabry haiguse diagnoosimise ja ravi kogemusega arst.
Galafold on saadaval kapslitena (123 mg). Galafoldi soovitatav annus on üks kapsel igal teisel päeval suukaudselt vähemalt 2 tundi enne või pärast toidu tarbimist.
Galafoldi tohib kasutada ainult patsientidel, kellel on teatud alfa-galaktosidaas A geeni mutatsioonid. Lisateabe saamiseks vt ravimi omaduste kokkuvõtet (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa).
Kuidas Galafold - Migalastat toimib?
Galafold sisaldab toimeainena migalastati, mis seondub teatud ebastabiilsete alfagalaktosidaasi A vormidega, stabiliseerides ensüümi. See võimaldab ensüümi transportida raku piirkondadesse, kus see GL-3 laguneb.
Milles seisneb uuringute põhjal Galafold - Migalastati kasulikkus?
Galafoldi analüüsiti kahes põhiuuringus, milles osales kokku 127 Fabry haigusega patsienti.
Esimeses uuringus, milles võrreldi Galafoldi platseeboga (näiv ravim) 67 patsiendil, hinnati patsientide osakaalu, kes reageerisid ravile (defineeritud kui GL-3 sisalduse vähenemine vähemalt 50% neerudes). . Üldiselt ei olnud Galafold GL-3 deposiidide vähendamisel platseebost efektiivsem; Teised analüüsid, mis hõlmasid ainult neid patsiente, kellel oli Galafoldiga ravitavad geneetilised mutatsioonid, näitasid, et patsiendid reageerisid Galafoldile paremini kui platseeboga pärast 6-kuulist ravi.
Teises uuringus, milles osales 60 patsienti, võrreldi Galafoldi alfa-agalsidaasi ja agalsidaasi beeta-ainetega, puuduva ensüümi kaks asendusravi. Efektiivsuse põhinäitaja oli muutus patsientide neerufunktsioonis pärast 18-kuulist ravi. Selles uuringus oli Galafold patsientide neerufunktsiooni stabiliseerimisel sama efektiivne kui ensüümi asendusravi.
Millised on Galafold - Migalastatiga kaasnevad riskid?
Galafoldi kõige sagedam kõrvalnäht (mis võib mõjutada umbes 1 inimesel 10-st) on peavalu.
Galafoldi kohta teatatud piirangute ja kõrvaltoimete täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Galafold - Migalastat heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Galafoldi kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis. Komitee märkis, et Galafoldi on uuritud piiratud arvul patsientidel, kuid olemasolevaid tõendeid peetakse sellise harvaesineva haiguse jaoks piisavaks. Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee leidis ka, et Galafoldi võetakse suu kaudu ja see võib olla eelis teiste lubatud ravimitega, nagu ensüümide asendusravi, mida manustatakse veeni infusioonina (tilgutades). Ohutuse osas oli Galafold hästi talutav.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Galafoldi - Migalastati ohutu ja tõhus kasutamine?
Riskijuhtimiskava on välja töötatud, et tagada Galafoldi võimalikult ohutu kasutamine. Selle kava alusel on Galafoldi ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima.
Lisateavet Galafold - Migalastat kohta
Galafoldi täieliku EPAL-i kohta leiate ameti veebisaidilt: ema.europa.eu/Find medicine / Inimravimid / Euroopa avalikud hindamisaruanded. Lisateavet ravi kohta Galafoldiga lugege pakendi infolehelt (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte, mis on seotud Galafoldiga, on kättesaadav ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine / Inimravimid / haruldaste haiguste nimetus.
