Milleks on Spinraza ja Nusinersen?
Spinraza on ravim, mida kasutatakse seljaaju lihaste atroofia (SMA) 5q raviks, mis on geneetiline haigus, mis põhjustab nõrkust ja lihaste atroofiat, isegi kopsu lihaseid. Haigus on seotud 5 kromosoomi defektiga ja sümptomid algavad peatselt pärast sündi.
Kuna SMA-ga patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja 2. aprillil 2012 nimetati Spinraza harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Spinraza sisaldab toimeainet nusinersen.
Kuidas Spinraza kasutatakse - Nusinersen?
Spinraza võib saada ainult retsepti alusel ja ravi peab alustama SMA ravis kogenud arst.
Ravim on saadaval süstelahusena 12 mg viaalides. Seda manustatakse intratekaalse süstimise teel (nimmepiirkonnas, otse lülisamba) arsti või meditsiiniõega, kellel on kogemusi selle protseduuri läbiviimisel. Enne Spinraza manustamist võib osutuda vajalikuks rahustada patsienti (manustada ravimit, et teda rahustada).
Soovitatav annus on 12 mg (üks viaal), mis tuleb manustada võimalikult kiiresti pärast patsiendi diagnoosimist. Esimesele annusele peab järgnema veel 3 annust pärast 2, 4 ja 9 nädalat ning seejärel annust iga 4 nädala järel. Ravi tuleb jätkata kuni patsiendi kasu saamiseni. Lisateavet leiate pakendi infolehelt.
Kuidas Spinraza - Nusinersen toimib?
SMA-ga patsientidel puudub valk, mida nimetatakse "motoorseks neuronite elulemusteguriks" (SMN), mis on oluline liikuvate neuronite (lihaste liikumist kontrollivad närvirakud seljaajus) ellujäämiseks ja normaalseks toimimiseks. SMN valku toodavad kaks geeni: SMN1 ja SMN2. SMA-ga patsientidel ei ole SMN1 geeni, kuid neil on SMN2 geen, mis toodab enamasti lühikest SMN valku, mis ei toimi, samuti täispikk valk.
Spinraza on antisenss-sünteetiline oligonukleotiid (geneetilise materjali tüüp), mis võimaldab SMN2 geenil toota normaalset funktsionaalset täispikka valku. See asendab puuduva valgu, leevendades seega haiguse sümptomeid.
Milles seisneb uuringute põhjal Spinraza - Nusinerseni kasulikkus?
Põhiuuring, milles osales SMA-ga 121 vastsündinut (keskmine vanus 7 kuud), näitas, et Spinraza on efektiivne liikumise parandamisel võrreldes platseeboga (näiv süst).
Pärast üheaastast ravi, 51% vastsündinutest, kellele anti Spinraza (37-st 73-st), tehti edusamme peakontrolli arendamisel, jooksvalt, istudes, indekseerimisel, seismisel ja kõndimisel, kui mitte Sarnaseid edusamme ei täheldatud ka platseebot saanud vastsündinutel ning enamik Spinraza'ga ravitud vastsündinuid elasid kauem ja vajasid hingamist hiljem kui platseebot saanud.
Teine uuring on tehtud Spinraza efektiivsuse hindamiseks vähem raskete SMA-ga lastel ja hiljem diagnoositud (keskmine vanus 3 aastat). Vaheanalüüs näitas tulemusi, mis olid kooskõlas vastsündinutega, kelle haigus oli varem esinenud.
Millised on Spinraza - Nusinerseniga kaasnevad riskid?
Spinraza kõige sagedamad kõrvalnähud (mis võivad mõjutada rohkem kui 1 patsienti 10-st) on peavalu ja seljavalu; vastsündinutel ei saanud neid kõrvaltoimeid siiski hinnata, kuna nad ei suutnud neid teavitada. Need kõrvaltoimed on arvatavasti põhjustatud ravimi manustamiseks tehtud lülisamba süstimisest.
Spinraza kõrvalnähtude ja piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Spinraza - Nusinersen heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee tunnistas oma hinnangus haiguse tõsidust ja kiiret vajadust tõhusa ravi järele.
On näidatud, et Spinraza põhjustab kliiniliselt olulisi paranemisi erineva raskusastmega väikelastele. Kuigi ravimit ei ole SMA kõige raskemate ja kõige leebemate vormidega patsientidel uuritud, on see eeldatavasti sarnane kasu nendele patsientidele.
Kõrvaltoimeid peeti juhitavaks, kuna enamik neist on seotud ravimi manustamisviisiga.
Seetõttu otsustas inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee, et Spinraza kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis.
Milliseid meetmeid võetakse Spinraza - Nusinerseni ohutu ja tõhusa kasutamise tagamiseks?
Spinraza turustav ettevõte lõpetab käimasolevad uuringud ravimi pikaajalise ohutuse ja efektiivsuse kohta patsientidel, kellel esineb SMA sümptomeid ja patsientidel, kellel ei ole veel sümptomeid.
Ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes on toodud ka soovitused ja ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima Spinraza ohutu ja tõhusa kasutamise jaoks.
Lisateavet Spinraza - Nusinerseni kohta
Spinraza Euroopa avaliku hindamisaruande täieliku versiooni kohta vt ameti veebisaiti: ema.europa.eu/Find medicine / Inimravimid / Euroopa avalikud hindamisaruanded. Lisateabe saamiseks Spinraza-ravi kohta lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte Spinraza kohta on kättesaadav ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine / Inimravimid / haruldaste haiguste nimetus.
