Mis see on ja milleks seda kasutatakse? Ravicti - glütseroolfenüülbutüraat?
Ravicti on ravim, mida kasutatakse karbamiiditsükli häirete pikaajaliseks raviks täiskasvanutel ja 2-kuulistel või vanematel lastel, kui haigust ei saa ravida ainult dieedi muutustega. Uuritava tsükli häiretega patsiendid ei kõrvalda organismist jäätmete lämmastikku mõnede maksaensüümide puudumise tõttu. Kehas muundatakse lämmastikujäätmed ammoniaagiks, mis on kahjulik, kui see koguneb. Ravicti't kasutatakse patsientidel, kellel esineb ühe või mitme järgneva ensüümi puudus: karbamoüülfosfaadi süntetaas I, ornitiinkarbamüültransferaas, argininosuktsinaadi süntetaas, argininosuktsinaadi lüasaat, arginaasi I ja ornitiini translokaas.
Ravicti sisaldab toimeainet glütseroolfenüülbutüraati.
Kuna uurea tsükli häiretega patsientide arv on väike, loetakse neid haigusi harva ja 10. juunil 2010 nimetati Ravicti harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Kuidas Ravicti - glütserooli fenüülbutüraati kasutatakse?
Ravicti on saadaval vedelikuna (1, 1 g / ml), mis tuleb võtta suu kaudu või toru kaudu, mis läbib nina ja jõuab maosse või läbib kõhtu maosse. Ravimit saab ainult retsepti alusel ja selle peab määrama arst, kellel on kogemusi uurea tsükli häirete all kannatavate patsientide ravis.
Valgud on lämmastikuallikas, seetõttu tuleb Ravicti kasutada koos madala valgusisaldusega dieediga, et vähendada lämmastiku tarbimist ja mõnel juhul ka toidulisandeid (lähtudes päevast valgu tarbimisest, mida on vaja kasv ja areng).
Ravicti annus sõltub patsiendi toitumisest, kõrgusest ja kaalust. Ravi ajal tuleb päevaannuse reguleerimiseks regulaarselt teha vereanalüüse. Ravicti ööpäevane annus tuleb jagada võrdseteks kogusteks ja manustada iga söögikorraga. Lisateabe saamiseks vt ravimi omaduste kokkuvõtet (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa).
Ravimine Ravicti'ga võib olla vajalik elu jooksul, välja arvatud juhul, kui patsient saab edukalt maksa siirdamist
Kuidas Ravicti - glütseroolfenüülbutüraat toimib?
Ravicti toimeaine glütseroolfenüülbutüraat muundub organismis fenüülatsetaadiks. Fenüülatsetaat kombineerub lämmastikku sisaldavate valkude aminohappe glutamiiniga, et moodustada neerude kaudu kehast kõrvaldatav aine. See vähendab lämmastiku taset kehas, vähendades toodetud ammoniaagi kogust.
Milles seisneb uuringute põhjal Ravicti - glütseroolfenüülbutüraadi kasulikkus?
Uuring, milles osales 88 uurea tsükli häirega täiskasvanut, võrdles Ravicti't naatriumfenüülbutüraadiga (teine ravim, mida kasutati uurea tsükli häirete raviks). Efektiivsuse põhinäitaja oli vere ammoniaagi taseme muutus pärast 4-nädalast ravi. Uuring näitas, et Ravicti on vere ammoniaagi kontrollimisel vähemalt sama efektiivne kui võrdlusaine: hinnanguline keskmine ammoniaagi tase oli Ravicti'ga ravitud ja naatriumiga ravitud patsientidel 977 mikromooli liitri kohta umbes 866 mikromooli liitri kohta. fenüülbutüraadi. Täiendavad andmed toetavatest uuringutest näitasid Ravicti analoogset toimet 2-aastastele või vanematele lastele.
Millised on Ravicti - glütseroolfenüülbutüraadi kasutamisega kaasnevad riskid?
Ravicti kõige sagedasemad kõrvaltoimed (mis võivad esineda rohkem kui 5 inimesel 100-st) on kõhulahtisus, kõhupuhitus (gaasi läbipääs) peavalu, söögiisu vähenemine, oksendamine, väsimus, iiveldus ja naha ebatavaline lõhn.
Ravicti't ei tohi kasutada ägeda hüperammoneemia (vere ammoniaagitaseme järsk tõus) raviks. Ravicti kohta teatatud kõrvalnähtude ja piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Ravicti - glütseroolfenüülbutüraat heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Ravicti kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis.
On näidatud, et Ravicti on efektiivne vähendamaks ammoniaagi taset veres urea tsükli häirete all kannatavatel patsientidel. Ravicti on püsivalt vabastav ravim, mis tähendab, et toimeaine vabaneb pidevalt päeva jooksul. Seetõttu tekib pidevalt ka lämmastikujäätmete kõrvaldamine ja see tagab parema kontrolli ammoniaagi sisalduse üle veres kogu päeva jooksul. Samal põhjusel ei tohiks Ravicti kasutada ägeda hüperammoneemia raviks, mille raviks on vaja kiiremat ravi.
Peale selle leidis komitee, et vedelate ravimvormide korral võib Ravicti olla vastuvõetavam, eriti lastele, kui teised toidule lisatavad graanulid; vedelpreparaat hõlbustab ka selle manustamist tuubi kaudu patsientidele, kes ei ole neuroloogiliste probleemide tõttu võimelised neelama.
Ravicti kõrvaltoimed olid peamiselt sooles ja neid peeti juhitavaks. Siiski oodatakse täiendavaid andmeid Ravicti pikaajalise turvalisuse kohta.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Ravicti - glütseroolfenüülbutüraadi ohutu ja tõhus kasutamine?
Riskihalduskava on välja töötatud, et tagada Ravicti võimalikult ohutu kasutamine. Selle kava alusel on Ravicti ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima.
Lisaks loob Ravicti turustav ettevõte patsiendiregistri, et saada rohkem teavet ravimi kasulikkuse ja pikaajalise ohutuse kohta.
Muu teave Ravicti - glütseroolfenüülbutüraadi kohta
Ravicti ravi kohta lisateabe saamiseks lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
