Mis on Holoclar ja milleks seda kasutatakse?
Holoclar on tüvirakke sisaldav ravi, mida kasutatakse sarvkesta pinnal (epiteelil) kahjustatud rakkude asendamiseks, mis on iirise kattev läbipaistev membraan (silma värviline osa). Seda kasutatakse täiskasvanud patsientidel, kellel on mõõduka kuni raske limbaalse tüviraku puudulikkus, mida põhjustavad silmapõletused (sh keemilised põletused). Sellise seisundiga patsientidel ei ole piisavat arvu limbaalsete tüvirakkude arvu, mis tavaliselt sekkuvad sarvkesta regenereerimisprotsessi, asendades kahjustatud ja vanuse välised sarvkesta rakud. Holoclar on teatud tüüpi kõrgtehnoloogiline ravim, mida nimetatakse "koetehnoloogiliseks tooteks", mis on ravimitüüp, mis sisaldab patsiendi limbo (sarvkesta nurkades) võetud rakke ja kasvatatakse seejärel laboris, et neid saaks kasutada pinna parandamiseks. kahjustatud sarvkesta. Kuna limbaalsete tüvirakkude puudulikkusega patsientide arv on väike, peetakse haigust harva ja Holoclar nimetati harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim) 7. novembril 2008.
Kuidas Holoclarit kasutatakse?
Holoclar'i tohib kasutada ainult haiglas, sobivalt koolitatud ja kvalifitseeritud oftalmoloogias ning seda tohib anda ainult patsientidele, kelle limbaalsed rakud on kasutatud ravimi valmistamiseks. Ravi esimeses faasis võetakse patsiendilt haiglas, mis saadetakse samal päeval ravimi tootjale, väike tervislik limbaalne kude (umbes 1 × 2 mm2). Seejärel kasvatatakse kudede rakke laboris ja külmutatakse kuni operatsiooni kuupäevani. Sulatatud rakke kasutatakse Holoclari tootmiseks, kasvatades neid membraanil, mis koosneb fibriinist nimetatavast valgust. Seejärel saadetakse Holoclar, mis koosneb nii rakkudest kui ka membraanist, haiglasse, kus see implanteeritakse kohe operatsiooni ajal patsiendi silma. Pärast limbaalse koe eemaldamist tuleb patsiente silma infektsiooni vältimiseks ravida antibiootikumidega. Pärast operatsiooni tuleb patsienti ravida antibiootikumidega ja sobiva põletikuvastase ravimiga. Holoclar on mõeldud ainult üheks raviks. Ravi võib korrata, kui raviarst peab seda vajalikuks. Lisateabe saamiseks vt ravimi omaduste kokkuvõtet (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa).
Kuidas Holoclar toimib?
Holoclari toimeaine on patsiendi limbaalsed rakud, mis hõlmavad rakus, mis on võetud sarvkesta pinnalt ja laboris kasvatatud limbaalsetest tüvirakkudest. Enne Holoclar'i kasutamist tuleb kahjustatud koe kahjustatud silma sarvkesta pinnalt eemaldada. Pärast silma implanteerimist aitavad Holoclari sarvkestarakud kaasa sarvkesta pinna asendamisele, samas kui limbaalsed tüvirakud toimivad uute rakkude reservuaarina, mis regenereerib sarvkesta pidevalt
Milles seisneb uuringute põhjal Holoclari kasulikkus?
Varasemate kliiniliste andmetega läbi viidud retrospektiivse uuringu osana on tõestatud, et Holoclar on efektiivne stabiilse sarvkesta pinna taastamisel mõõduka kuni raske limbaalsete tüvirakkude puudulikkuse tõttu, mis on põhjustatud põletustest. Üks aasta pärast Holoclariga implanteerimist peeti implantaati edukaks 75-l patsiendil 104-st (72%), tuginedes stabiilse sarvkesta pinnale ilma pinnavigastusteta ja piiratud invasiooniga. uute veresoonte esinemine (limbaalsete tüvirakkude puudulikkuse tüüpiline tunnus). Samuti on täheldatud patsientide sümptomite vähenemist, sealhulgas valu ja põletikku, samuti nägemise paranemist.
Millised on Holoclariga kaasnevad riskid?
Holoclar'i kõige sagedasem kõrvaltoime (mis võib mõjutada rohkem kui 1 patsienti 10-st) on blefariit (silmalau põletik). Kõrvaltoimete ja piirangute täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Holoclar heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee leidis, et ravi Holoclariga oli efektiivne tervete sarvkesta pindade taastamisel mõõduka kuni raske limbaalsete tüvirakkude puudulikkuse tõttu, mida põhjustasid põletused, samuti sümptomite ja sümptomite parandamisel. vaade. Komitee on arvamusel, et tüvirakkude puudulikkuse mõõdukad kuni rasked vormid kujutavad endast tõsiseid seisundeid, mis ravimata jätmise korral võivad põhjustada tõsist vähenemist või täielikku nägemise kaotust. Kuna Holoclar-ravi kõrvaltoimed on üldiselt juhitavad, otsustas inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee, et Holoclari kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis. Järeldus Holoclari riski ja kasulikkuse suhte kohta põhineb kahe retrospektiivse uuringu tulemustel (viidi läbi eelnevate kliiniliste andmete põhjal). Ettevõte esitab täiendavaid andmeid tuleviku-uuringust (mis registreerib uuringu tulemused). Seetõttu on Holoclar saanud "tingimusliku heakskiidu". See tähendab, et tulevikus on saadaval täiendav teave ravimi kohta, mida ettevõte peab esitama. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi uue kättesaadava teabe ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt.
Millist teavet Holoclari kohta veel oodatakse?
Kuna Holoclarile on antud tingimuslik heakskiit, annab Holoclarit turustav ettevõte ravimi kohta täiendavaid andmeid. Eelkõige teeb ettevõte kättesaadavaks andmed prospektiivse kliinilise uuringu tulemuste kohta, mida Holoclar pakub.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Holoclari ohutu ja tõhus kasutamine?
Töötati välja riskijuhtimiskava, et tagada Holoclari võimalikult ohutu kasutamine. Selle kava kohaselt on Holoclar'i ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima. Lisaks annab Holoclarit tootev ettevõte tervishoiutöötajatele teabematerjali ravimi ohutu kasutamise kohta, sealhulgas teabe patsiendi valiku ja jälgimise kohta uuringu lõpus ning kõrvaltoimete teatamise kohta. Teabematerjale antakse ka patsientidele, kes on raviks kandidaadid. Täiendav teave on kättesaadav riskijuhtimiskava kokkuvõttes
Lisateavet Holoclari kohta
17. veebruaril 2015 andis Euroopa Komisjon Holoclarile müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Lisateavet Holoclar-ravi kohta leiate pakendi infolehelt (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga. Harva kasutatavate ravimite komitee arvamuse kokkuvõte, mis on seotud Holoclariga, on kättesaadav ameti veebilehel: ema.Europa.eu/Find medicine / Inimravimid / haruldaste haiguste nimetus. Kokkuvõtte viimane uuendus: 02-2015.
