Mis on Cystadane?
Cystadane on suukaudne pulber, mis sisaldab veevaba beetaiini.
Milleks Cystadane't kasutatakse?
Cystadane'i kasutatakse homotsüstinuuria ravis, mis täiendab teisi ravimeid, nagu vitamiin B6 (püridoksiin), vitamiin B12 (kobalamiin), folaat ja spetsiifiline dieet.
Homotsüstinuuria on pärilik (geneetiline) haigus, mille puhul organism ei suuda metioniini aminohapet täielikult metaboliseerida. Metioniin on loomulikult toitainevalgudes ja see muundatakse tavaliselt homotsüsteiiniks, seejärel tsüsteiiniks. Homotsüstinuuriaga patsiendid ei suuda homotsüsteiini tsüsteiiniks muundada; sellest tulenevalt koguneb homotsüsteiin veres ja uriinis. Homotsüstinuuria tüüpilised sümptomid on: tromboos (verehüüvete moodustumine veresoontes), luu nõrkus, skeleti anomaaliad, ectopia lentis (anomaalia, mille suhtes kristalne lääts on normaalse asendiga asendatud) ja hiline demonteerimine. See on tõsine haigus, mille suremus on kõrge. Cystadane't kasutatakse patsientidel, kes kannatavad kõigi kolme teadaoleva homotsüstinuuria tüübi all, mis on põhjustatud metioniini ainevahetuseks vajalike ainete puudusest ("tsüsteiin beeta-süntaas" [CBS] või "5.10-metüültetrahüdrofolaadi reduktaas" [MTHFR] ) või defektid "kobalamiini kofaktori metabolismis" (cbl).
Kuna homotsüstinuuriaga patsientide arv on väike, loetakse haigus harvaks ja Cystadane nimetati harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim) 9. juulil 2001.
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Cystadane't kasutatakse?
Ravi Cystadane'iga peab jälgima arst, kellel on kogemused homotsüstinuuriaga patsientide ravis.
Cystadane'i standardannus üle 10-aastastel patsientidel on 6 g päevas, jagatuna kaheks võrdseks annuseks. Alla 10-aastased lapsed peavad võtma 100 mg kehakaalu kilogrammi kohta päevas, jagatuna kaheks võrdseks annuseks. Laste annust saab kohandada ravivastuse alusel (jälgitakse homotsüsteiini taseme mõõtmist veres); aga sageduse suurendamine kaks korda päevas või annus üle 150 mg kehakaalu kilogrammi kohta ei paranda Cystadane kasulikkust. Ravi eesmärk on säilitada plasma homotsüsteiini tase alla 15 μM või võimalikult madal. See tulemus saavutatakse tavaliselt ühe kuu jooksul.
Koos Cystadane'iga tarnitakse 3 mõõtelusikat, mis annavad 100 mg, 150 mg ja 1 g
tolmu. Annus peab olema täielikult lahustunud vees, mahlas, piimas, imikutele või toidule valmistatud toidus ja tuleb kohe pärast segamist alla neelata.
Kuidas Cystadane toimib?
Betaiin on suhkrupeedist ekstraheeritud looduslik aine. Homotsüstinuurias vähendab betaiin homotsüsteiini plasmatasemeid, mis hõlbustab organismis reaktsiooni, mida nimetatakse "remetüleerimiseks", nii et homotsüsteiin transformeerub uuesti metioniiniks. Sel viisil paranevad haiguse sümptomid.
Milliseid uuringuid Cystadane'iga on läbi viidud?
Ettevõte esitas Cystadane'i andmed teaduskirjanduses. Nende hulka kuulus 202 aruannet, milles kirjeldati erinevatel annustel manustatud Cystadane toimet homotsüsteiini tasemele erinevas vanuses homotsüstinuuriaga patsientidel. 140 patsiendile anti ka teavet sümptomite, annuse ja ravi kestuse ning teiste ravimite kohta
samaaegselt. Enamik patsiente võttis ka vitamiini B6 või B12 või folaati. Nende uuringute andmeid võrreldi avaldatud aruannetega, milles kirjeldati sama haigusega ravimata patsientide tulemusi.
Milles seisneb uuringute põhjal Cystadane kasulikkus?
Cystadane't kasutanud patsientidel oli homotsüsteiini taseme langus suurem kui ravimata patsientidel, mis on seotud kardiovaskulaarse süsteemi sümptomite (süda ja veresooned) paranemisega ning närvisüsteemi paranemisega, millest teatas umbes kolm neljandikku patsientidest. ravitakse Cystadane'iga. Ravim oli efektiivne kõigi kolme homotsüstinuuriaga patsientide ravimisel.
Millised on Cystadane'iga kaasnevad riskid?
Cystadane kõige sagedasemad kõrvaltoimed (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on tasemed
metioniini kõrge tase. Cystadane võtvatel patsientidel tuleb jälgida metioniini taset, kuna nende taseme tõus võib olla seotud aju turse (aju turse). Patsiendid, kellel esineb peaaju turse sümptomeid nagu oksendamise või nägemishäiretega hommikune peavalu, peaksid sellest teatama oma arstile, sest Cystadane-ravi võib olla vajalik. Cystadane kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. Cystadane't ei tohi kasutada patsientidel, kes on betaiini suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Cystadane heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis järeldusele, et hoolimata Cystadane'i süstemaatilistest piiratud uuringutest on ravim kasulik homotsüstinuuria raviks, mis on vitamiinipõhiste ravimeetodite täiendus ja kombinatsioon konkreetne toitumine. Komitee märgib, et Cystadane ei asenda teisi ravimeid.
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Cystadane'i kasulikkus homotsüstinuuria täiendava ravina, kui seda kasutatakse vastavalt ravimi näidustustele, on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas seetõttu müügiloa anda.
Milliseid meetmeid võetakse Cystadane'i ohutu kasutamise tagamiseks?
Cystadane tootev ettevõte koostab ravimi võtnud patsientide registri
jälgida selle ohutust. Eelkõige jälgib see aju ödeemi juhtumeid, mida on ravimi uuringu käigus täheldatud väikestel patsientidel.
Lisateave Cystadane kohta:
15. veebruaril 2007 andis Euroopa Komisjon Orphan Europe SARL-le üle Euroopa Liidus kehtiva Cystadane'i müügiloa.
Cystadane nimetuse registreerimiseks harva kasutatavaks ravimiks klõpsake siia.
Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Cystadane kohta leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 01-2007.
