Mis on Zavesca?
Zavesca on ravim, mis sisaldab toimeainena miglustaati ja on saadaval valge 100 mg kapslitena.
Milleks Zavescat kasutatakse?
Zavesca on näidustatud kahe harvaesineva päriliku haiguse raviks, mis mõjutavad organismi rasva metaboliseerimist. Mõlemad haigused põhjustavad kehas rasvainete (glükosfingolipiidide) kogunemist. Zavescat kasutatakse järgmistel juhtudel:
- 1. tüüpi Gaucher 'tõve täiskasvanutel on kerge kuni mõõdukas vorm. Patsientidel puudub ensüüm (glükotserebrosidaas); see puudus määrab glükosfingolipiidide (glükoosüültseramiidi) kogunemise keha erinevates osades, nt. põrn, maks, luud. Zavescat kasutatakse patsientidel, kes ei sobi infusiooni teel (veeni tilgutamiseks) standardse ensüümi asendusraviga (ERT).
- täiskasvanud, noorukid ja lapsed, kellel on C-tüüpi Niemann-Picki tõbi - haigus, mis võib viia surmani, kus aju ja teiste kehaosade rakkudes toimub glükosfingolipiidide akumulatsioon. Zavescat kasutatakse haiguse neuroloogiliste sümptomite (aju ja närvide sümptomid) raviks. Nende sümptomite hulka kuuluvad: koordinatsiooni kadumine, "sakkadist" (kiire) silma liikumisest tulenevad probleemid, mis võivad kahjustada nägemist, arenguhäireid, neelamisraskusi, suurenenud lihastoonust, krampe ja õppimisraskusi.
Kuna nende haiguste all kannatavate patsientide arv on väike, loetakse neid "haruldaseks" ja seetõttu sai Zavesca 18. oktoobril 2000 vastavalt 1. tüüpi Gaucher 'tõvele nimetuse "harva kasutatav ravim" ja 16. Niemann-Picki C-tüüpi haiguse puhul.
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Zavescat kasutatakse?
Ravi Zavescaga peab alustama ja jälgima arst, kellel on kogemused Gaucheri tõve või C-tüüpi Niemann-Picki tõve ravis.
Soovitatav algannus 1. tüüpi Gaucher 'tõvega patsientide raviks on üks suukaudselt manustatud kapsel kolm korda päevas. C-tüüpi Niemann-Picki tõve puhul on soovitatav annus täiskasvanutel ja noorukitel kaks kapslit kolm korda päevas.
annus varieerub vastavalt alla 12-aastaste laste kaalule ja kõrgusele. Zavescat võib võtta täis või tühja kõhuga. Zavesca on pikaajalise ravi ravim.
Neeruprobleemidega ja vähemalt ajutiselt patsientidel, kellel tekib kõhulahtisus, tuleb annust vähendada. Maksaprobleemidega patsientidel ei ole ravimit uuritud. Lisateabe saamiseks vt ravimi omaduste kokkuvõtet (mis on esitatud EPAR-is).
Kuidas Zavesca toimib?
Zavesca toimeaine miglustaat pärsib ensüümi toimet, mida nimetatakse glükosüültseramiidi süntaasiks. See ensüüm on osa glükosfingolipiidide tootmise esimesest faasist. Ensüümi toime ennetamisega võib miglustaat vähendada glükosfingolipiidide tootmist rakkudes. See peaks aeglustama või ennetama 1. tüüpi Gaucher 'tõve sümptomeid ja vähendama C-tüüpi Niemann-Picki tõve sümptomeid.
Millised uuringud on läbi viidud Zavescaga?
Zavesca efektiivsus kerge kuni mõõduka 1. tüüpi Gaucher 'tõve ravis oli põhiuuring, milles osales 28 patsienti, kes ei saanud või ei tahtnud läbi viia ensüümide asendusravi. Uuringu põhiosa kestis üks aasta; 13 patsienti jätkas ravimit veel kaks aastat. Uuringu eesmärk oli mõõta Zavesca toimet maksa ja põrna mahule ning teha kindlaks, kas sellel on mõju vereväärtustele, nagu hemoglobiini kontsentratsioon (valgus, mis leidub organismis hapnikku kandvas punases verelibles) ja trombotsüütide arv (komponendid, mis osalevad vere hüübimises).
C-tüüpi Niemann-Picki tõve osas uuriti Zavesca efektiivsust põhiuuringus, milles osales 31 patsienti, kellest 12 olid alla 12-aastased. Uuringus võrreldi Zavesca toimet koos standardraviga (sümptomite leevendamiseks kasutatavad meetmed) ja standardraviga. Peamine efektiivsuse indeks oli horisontaalsete sakkade silmade liikumiste sageduse muutus patsientidel ühe aasta pärast; uuringus uuriti ka teisi neuroloogilisi sümptomeid, sealhulgas patsiendi võimet neelata ja nende intellektuaalseid funktsioone. Mõned patsiendid jäid ravile kuni viis ja pool aastat. uuring viidi läbi ka 66 Zavescaga ravitud patsiendi kohta.
Milles seisneb uuringute põhjal Zavesca kasulikkus?
I tüübi Gaucher 'tõvega seotud uuringus leiti ühe aasta pärast maksa mahtu langus 12% ja põrna maht 19%. Samuti tuvastati keskmine hemoglobiini kontsentratsiooni suurenemine 0, 26 g detsiliteri kohta, samuti trombotsüütide arvu suurenemine 8, 29 miljoni milliliitri kohta. Zavesca kasulikud toimed on püsinud kolme aasta jooksul pideva ravi vältel muutumatuna.
C-tüüpi Niemann-Picki tõve uuringus oli silma liikumise paranemine sarnane Zavesca'ga ravitud patsientidel. Zavescaga ravitud patsientidel leiti siiski neelamis- ja intellektuaalse funktsiooni paranemise märke. Uurimine näitas, et ravim tegi sümptomite halvenemise stabiilseks või vähenes umbes kolme neljandiku patsientide puhul.
Mis riskid Zavescaga kaasnevad?
Zavesca kõige sagedasemad kõrvaltoimed (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on kaalulangus, treemor, kõhulahtisus, kõhupuhitus ja kõhuvalu (kõhuvalu). Zavesca kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Zavescat ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla miglustaadi või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Zavesca heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Zavesca poolt näidatud kasulikkus ületab suukaudsel manustamisel kerge või mõõduka 1. tüüpi Gaucher 'tõve ravimisel kasutamiskõlbmatute täiskasvanud patsientide kasutamisega kaasnevad riskid. Niemann-Pick'i C-tüüpi haigusega täiskasvanud ja pediaatrilistel patsientidel tuleb ravida ensüümi asendusravi (ERT) ja progressiivseid neuroloogilisi ilminguid, mistõttu soovitas komitee Zavesca müügiloa anda.
Zavescale anti "erandlikel asjaoludel" luba, sest harvaesineva haiguse tõttu ei olnud võimalik saada täielikke andmeid ravimi kohta. Euroopa Ravimiamet (EMEA) jätkab igal aastal, et uurida uusi andmeid, mis on vahepeal kättesaadavaks saanud, vajaduse korral ajakohastades seda kokkuvõtet.
Millist teavet Zavesca kohta veel oodatakse?
Zavesca tootja on võtnud kohustuse viia läbi järgmised uuringud toote tõhususe ja ohutuse kohta seoses 1. tüüpi Gaucher 'tõvega:
- programmi turustamisprogramm, et teavitada arste Zavesca kasutamisest ja tagada, et patsiendid teataksid ravimi ohutusaspektidest;
- kliinilistes uuringutes juba osalenud patsientide järelkontroll, et jätkata ravimi ohutuse ja efektiivsuse hindamist ning saada suuremat tagasisidet haiguse neuroloogiliste aspektide kohta;
- Zavesca efektiivsuse ja ohutuse uuring patsientidele, kes lülituvad Zavescasse pärast ensüümide asendusravi;
- täiendav uuring haiguse loodusliku ajaloo kohta, mis viidi läbi koos Gaucher 'tõve Euroopa töörühmaga (EWGGD).
Lisateave Zavesca kohta:
20. novembril 2002 väljastas Euroopa Komisjon Zavesca müügiloa Actelion Registration Ltd-le, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. Müügiluba pikendati 20. novembril 2007.
Zavesca harva kasutatava ravimi seisundi registreerimiseks klõpsake siin (1. tüüpi Gaucher 'tõve puhul) ja siin (Niemann-Picki C-tüüpi haiguse puhul).
Zavesca Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 01-2009
