Mis on Strensiq - Asfotase alfa ja milleks seda kasutatakse?
Strensiq on ravim, mida kasutatakse lapsepõlves hüpofosfaatiaga patsientide pikaajaliseks raviks. Hüpofosfaatia on haruldane pärilik luuhaigus, mis võib põhjustada varajase hamba kadu, luu väärarenguid, sageli luumurde ja hingamisraskusi. Strensiq sisaldab toimeainena asfotiasi alfa.
Kuna hüpofosfataasiaga patsientide arv on väike, loetakse seda haigust harva ja 3. detsembril 2008 nimetati Strensiqi harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Kuidas Strensiq - alfa-asfotaasi kasutatakse?
Strensiq'i võib saada ainult retsepti alusel ja ravi peab alustama ainevahetushäirete või luuhaiguste ravis kogenud arst.
Ravim on saadaval süstelahusena erineva annuse ja mahuga viaalides. Seda manustatakse subkutaanse süstina kuus korda nädalas (annuses 1 mg / kg kehamassi kohta) või kolm korda nädalas (annuses 2 mg / kg kehamassi kohta). Kuna manustatava ravimi kogus sõltub patsiendi kehakaalust, peab arst annust kohandama kaalu muutusega, eriti kasvavate laste puhul. Lisateavet leiate pakendi infolehelt.
Kuidas Strensiq - Asfotase alfa toimib?
Hüpofosfatasiat põhjustavad ensüümi valmistamise eest vastutava geeni puudused, mida nimetatakse "mittespetsiifiliseks leeliseliseks fosfataasiks" (ALP), mis mängib olulist rolli tervete luude moodustamisel ja säilitamisel, samuti kaltsiumi ja kaltsiumi haldamisel. fosfaat. Hüpofosfataasiaga inimestel puudub piisav arv toimiva ALP ensüüme ja seetõttu on neil nõrk luu struktuur. Strensiqi toimeainena asftaas alfa on inimese ALP ensüümi modifitseeritud koopia ja seda kasutatakse puuduliku ensüümi asendamiseks, et suurendada funktsionaalsete ALP-de kontsentratsiooni.
Milles seisneb uuringute põhjal Strensiq - Asfotase alfa kasulikkus?
Strensiqi on uuritud põhiuuringus, milles osales 13 last vanuses 6 kuni 12 aastat. Strensiqi manustati annuses 2 mg / kg või 3 mg / kg kehakaalu kohta kolm korda nädalas 24 nädala jooksul. Ravimi efektiivsuse põhinäitaja oli randme- ja põlveliigese väljanägemise paranemine patsientidel, mida täheldati röntgeniga enne ja pärast ravi Strensiq'iga. Samuti võrreldi Strensiq'iga ravitud laste radiograafiaid sarnaste 16-aastaste poistega, keda ei ravitud Strensiq'iga ("ajaloolised kontrollid"). Uuring, milles käsitleti ka teisi efektiivsuse parameetreid, sealhulgas kasvu ja kõrgust, näitas, et Strensiq'iga ravitud lastel oli liigesstruktuur paranenud, nagu on näidanud röntgenkuva, ja et enamik patsiente näis olevat kasvanud kõrgusega . Ajaloolistes kontrollides ei täheldatud enamikul patsientidel sarnaseid parendusi liigeses või kõrguse kasvu osas võrreldavas ajavahemikus.
Strensiqi efektiivsust kinnitasid üldiselt ka täiendavad väikesed uuringud, millest mõnes uuringus uuriti ka annust 1 mg / kg Strensiq'i, mida manustati kuus korda nädalas.
Millised on Strensiq - Asfotase alfaga seotud riskid?
Strensiqi kõige sagedamad kõrvalnähud (mis võivad mõjutada rohkem kui 1 patsienti 10-st) on peavalu, punetus (naha punetus), käte ja jalgade valu, palavik, ärrituvus, reaktsioonid süstekohal (valu, lööve). sügelus) ja verevalumid (verevalumid). Strensiqi kohta teatatud piirangute ja kõrvaltoimete täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Miks Strensiq - Asfotase alfa heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Strensiqi kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis. Komisjon märkis, et hüpofosfatasia on tõsine ja eluohtlik haigus, mille puhul ei ole lubatud ravimeetodeid. Kuigi põhiuuring viidi läbi väikeses ulatuses ja ilma Strensiqi otsese võrdlemiseta teise raviga või ravimata patsientidega, leidis inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee, et täheldatud luude paranemine ja nähtav kasv on olulised eelised. Kuna hüpofosfaatia on äärmiselt haruldane haigus, siis tõenäoliselt jäävad andmed selle populatsiooni kohta vähe. Ohutuse osas peeti süstekoha reaktsioone ja muid kõrvaltoimeid olemasolevate soovitustega juhitavaks.
Strensiq'il lubati kasutada erakorralisi asjaolusid, sest haiguse harvaesinemise tõttu ei olnud võimalik saada täielikku teavet ravimi kohta. Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi uue kättesaadava teabe ja seda kokkuvõtet ajakohastatakse vastavalt
Millist teavet Strensiq - Asfotase alfa kohta veel oodatakse?
Kuna Strensiq on erakorralistel asjaoludel heaks kiidetud, loob ettevõte, kes turustab seda, hüpofosfataasiaga patsientide registri, et koguda teavet haiguse ja Strensiq'i ohutuse ja efektiivsuse kohta pikemas perspektiivis.
Milliseid meetmeid võetakse Strensiq - Asfotase alfa ohutu ja tõhusa kasutamise tagamiseks?
Strensiqi võimalikult ohutu kasutamise tagamiseks on välja töötatud riskijuhtimiskava. Selle kava kohaselt on Strensiqi ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima.
Lisaks annab ettevõte patsientidele ja hooldajatele teavet, et tagada Strensiqi korrektne kasutamine ja meditsiiniliste vigade riski minimeerimine. Materjal sisaldab patsientidele enesesüstimise juhendit, samuti juhiseid selle kohta, kuidas seda haigust põdevate laste vanemad või hooldajad süstida.
Ettevõte viib läbi ka uuringu, et koguda andmeid täiskasvanud patsientide reaktsioonide kohta, keda raviti lastel kasutatava Strensiq'i annusega. Käimasolevad uuringud jätkavad ka Strensiqi kasu uurimist noorukitel vanuses 13 kuni 18 aastat.
Lisainformatsioon Strensiq - Asphotase alfa kohta
Euroopa avaliku hindamisaruande täieliku versiooni ja Strensiqi riskijuhtimiskava kokkuvõtte leiate ameti veebilehelt: ema.Europa.eu/Find medicine / Inimravimid / Euroopa avalikud hindamisaruanded. Strensiq-ravi kohta lisateabe saamiseks lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
