Soliris - eculizumab

Mis on Soliris?

Soliris on kontsentraat, mis valmistatakse infusioonilahuseks. See sisaldab toimeainet eculizumabi.

Milleks Solirist kasutatakse?

Soliris on näidustatud paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria (PNH) patsientide raviks, mis on harvaesinev geneetiline haigus, mis on patsiendile eluohtlik ja põhjustab punaste vereliblede lüüsi (hävimist) liiga kiiresti. Selle tagajärjed on aneemia (punaste vereliblede arvu vähenemine), tromboos (trombide moodustumine veresoontes) ja tume uriin.

Kuna PNH-ga patsientide arv on väike, peetakse seda haigust harva ja 17. oktoobril 2003 nimetati Solirist harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).

Ravimit saab ainult retsepti alusel.

Kuidas Solirist kasutatakse?

Soliris'e peab andma tervishoiutöötaja, näiteks arst või meditsiiniõde, arsti järelevalve all, kellel on kogemusi verehäiretega patsientide ravis.

Ravi Soliris'ega sisaldab infusiooni (veeni tilgutamist) 600 mg toodet 25-45 minutit üks kord nädalas, millele järgneb 900 mg annus viiendal nädalal. Seejärel tuleb annust säilitada 900 mg, manustatuna umbes iga kahe nädala järel. Vähemalt kaks nädalat enne Solirise ravi alustamist tuleb kõik patsiendid vaktsineerida Neisseria meningitidis'e põhjustatud meningiidi vastu ja neid tuleb revaktsineerida vastavalt kehtivatele juhistele.

Solirist saanud patsientidele tuleb anda konkreetne kaart, mis selgitab teatud tüüpi nakkuste sümptomeid, hoiatades, et nende sümptomite ilmnemisel pöörduda viivitamatult arsti poole.

Kuidas Soliris toimib?

Solirise toimeaine eculizumab on monoklonaalne antikeha. Monoklonaalne antikeha on antikeha (valgu tüüp), mis on ette nähtud kehas spetsiifilise struktuuri (antigeeni) tuvastamiseks ja seondumiseks. Eculizumabi eesmärk oli seonduda komplementvalguga C5, mis on osa keha kaitsesüsteemist, mida nimetatakse "komplemendiks". EPN-is on patsientidel punase vereliblede pinnal paiknev CD59 valk defekt, mis tavaliselt takistab komplementi rünnata rakke. Selle defekti tulemusena hävitab komplement punased vererakud. Blokeerides C5 valgu komplementist, takistab ekulisumab komplementi rakkude rünnamisel, vähendades lüüsi ja leevendades haiguse sümptomeid.

Millised uuringud on Solirisega läbi viidud?

Enne inimestega uurimist testiti Solirise toimet kõigepealt eksperimentaalsetes mudelites.

Solirist uuriti ühes põhiuuringus, milles osales 88 täiskasvanud patsienti, kellel oli eelmisel aastal vähemalt neli vereülekannet aneemia raviks. Solirist võrreldi platseeboga (näiv ravim). Efektiivsuse põhinäitajateks olid nende patsientide arv, kelle hemoglobiinisisaldus (punalibledes leiduv valk) jäi individuaalsest sihttasemest kõrgemaks ja punaste vereliblede ülekandmiste arv, mida oli vaja esimese 26 ravinädala jooksul. .

Milles seisneb uuringute põhjal Solirise kasulikkus?

Soliris oli EPN sümptomite parandamisel efektiivsem kui platseebo. Põhiuuringus oli 49% Soliris'ega ravitud patsientidest (21 patsiendil 43-st) stabiilne hemoglobiinisisaldus ja ei vaja keskmiselt punaste vereliblede ülekandeid. Võrdluseks ei olnud ükski 44 platseebot saanud patsiendist stabiilne hemoglobiinisisaldus ja need vajasid keskmiselt 10 vereülekannet.

Millised on Solirisega kaasnevad riskid?

Solirise kõige sagedam kõrvalnäht (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest) on peavalu. Solirise kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.

Solirist ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla ekulisumabi, hiire valkude või mõne muu aine suhtes ülitundlikud (allergilised) või kes kannatavad või eeldatavasti on päriliku komplementi puudulikkus. Kuna meningiit on suurenenud, ei tohi Solirist manustada Neisseria meningitidis'e nakatunud või selle bakteri vastu vaktsineerimata inimestele.

Miks Soliris heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Solirise kasulikkus paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria (PNH) patsientide ravis on suurem kui sellega kaasnevad riskid, kuid märkis, et Solirise kasulikkus on piiratud isikutega. eelnevalt allutatud vereülekannetele. Komitee soovitas anda Solirisele müügiloa.

Milliseid meetmeid võetakse Solirise ohutu kasutamise tagamiseks?

Solirise tootja lepib kokku igas liikmesriigis toimuva süsteemi üksikasjad, mis tagavad, et ravimi turustamine toimub alles pärast seda, kui on kontrollitud, kas patsient on piisavalt vaktsineeritud. Samuti annab see retsepti väljakirjutajatele ja patsientidele teavet ravimi ohutuse kohta ning kontrollib, et raviarstid kasutaksid seda ohutult.