Mis on Carbaglu?
Carbaglu on ravim, mis sisaldab toimeainena nimetust kargluumhape. See on saadaval dispergeeruva tabletina. "Dispergeeruv" tähendab, et tablette võib dispergeerida (segada) vees.
Milleks Carbaglu't kasutatakse?
Carbaglu on ette nähtud hüperammoneemia (kõrge ammoniaagi sisaldus veres) raviks patsientidel, kellel puudub ensüüm N-atsetüülglutamaadi süntaas (NAGS). See ensüüm aitab tavaliselt ammoniaaki metaboliseerida. Kui ensüümi ei ole, ei saa ammoniaaki laguneda ega veres koguneda. See on väga haruldane haigus. Raske NAGS-i puudulikkusega patsientidel tekib veres kiiresti pärast sündi kiiresti kõrge ammoniaagi kontsentratsioon. Osaliselt NAGS-i puudulikkusega patsiendid (haiguse leebem vorm) võivad haiguse sümptomeid esineda mis tahes eluajal, pärast stressirünnakut, näiteks nakkust või viirushaigust.
Arvestades NAGSi puudulikkusega patsientide väikest arvu, määrati Carbaglu 18. oktoobril 2000 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste raviks kasutatav ravim).
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Carbaglu't kasutatakse?
Ravi Carbaglu'ga tuleb alustada ainevahetushäirete ravis kogenud arsti järelevalve all. Ravi võib alustada juba esimesel elupäeval. Algannus peaks olema 100 mg kehakaalu kilogrammi kohta, kuid vajadusel võib seda kasutada kuni 250 mg / kg. Seejärel tuleb annust kohandada, et säilitada normaalne ammoniaagi tase veres; päevased annused on tavaliselt vahemikus 10 mg / kg kuni 100 mg / kg. Enne patsiendile manustamist tuleb tabletid väikese koguse veega dispergeerida (segada). Neid saab hõlpsasti jagada kaheks võrdseks pooleks. Ravimit tuleb manustada kogu patsiendi eluea jooksul.
Kuidas Carbaglu toimib?
NAGSi puudulikkusega inimesed ei suuda laguneda ja ammoniaaki eemaldada. Kui see juhtub, koguneb veres ammoniaak, mis on kehale ja eriti ajust toksiline. Carbaglu struktuur on väga sarnane N-atsetüülglutamaadiga, mis aktiveerib ammoniaaki lagundava ensüümi. Seetõttu soodustab Carbaglu ammoniaagi lagunemist, vähendades ammoniaagi kontsentratsiooni veres ja selle toksilist toimet.
Kuidas Carbaglu't uuriti?
Carbaglu't on uuritud 20 patsiendil, kellest 12 kannatasid NAGSi puudulikkuse all ja raviti keskmiselt kolm aastat. Ülejäänud kaheksa patsienti raviti hüperammoneemia eest teiste põhjuste tõttu. Ettevõte esitas ka teavet nelja teise Carbaglu toimeainega ravitud patsiendi publikatsioonidest.
Milles seisneb uuringute põhjal Carbaglu kasulikkus?
Enamikul patsientidest põhjustas Carbaglu ravi ammoniaagi taseme normaliseerumist. Carbaglu'ga ravitud patsiendid püsisid stabiilsena ilma toitumispiirangute või muude ravimite vajaduseta.
Mis riskid Carbaglu'ga kaasnevad?
Carbaglu kõige sagedam kõrvalnäht (esinenud 1-10 patsiendil 100-st) on suurenenud higistamine. Carbaglu kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Carbaglu't ei tohi kasutada patsiendid, kes on kargluumhappe või ravimi ükskõik millise abiaine suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Carbaglu heaks kiideti?
NAGSi puudulikkus on tõsine haruldane haigus, millel on potentsiaalselt laastavad tagajärjed ja mille kohta ei ole muid sarnaseid ravimeetodeid. Piiratud teabe põhjal esitatud ravimite efektiivsuse ja ohutuse kohta leidis inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee, et Carbaglu on efektiivne ammoniaagi sisalduse normaliseerimisel veres. Komitee otsustas, et Carbaglu kasulikkus NAGSi puudulikkusest tingitud hüperammoneemia ravis on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas seetõttu Carbaglu müügiloa anda.
Algselt anti Carbaglu müügiluba "erandlikel asjaoludel", sest harvaesineva haigusega patsientidele ei olnud võimalik saada täielikku teavet ravimi kohta. Kuna äriühing esitas nõutud lisateabe, langes piirang „erandlikel asjaoludel” 26. juunil 2006.
Lisateavet Carbaglu kohta
24. jaanuaril 2003 andis Euroopa Komisjon Carphanlu'le müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, Orphan Europe'ile. Müügiluba pikendati 24. jaanuaril 2008.
Carbaglu harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni registreerimiseks klõpsake siin.
Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Carbaglu kohta leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 04-2008.
