Mis on Fabrazyme?
Fabrazyme on veenisiseseks infusioonilahuseks (tilgutamiseks veeni), mis sisaldab toimeainena beeta-agalsidaasi.
Milleks Fabrazyme'i kasutatakse?
Fabrazyme'i kasutatakse Fabry haiguse, harvaesineva päriliku seisundi raviks. Sellest haigusest põdevatel patsientidel esineb alfa-galaktosidaas A ensüümi puudus. See ensüüm lagundab tavaliselt lipiid globotriaosüültseramiidi (GL-3). Kui see ensüüm on puudulik, ei saa GL-3 laguneda ja koguneda organismi rakkudesse, näiteks neerurakkudesse.
Selle haigusega patsientidel on palju sümptomeid, sealhulgas tõsiseid häireid, nagu neerupuudulikkus, südameprobleemid ja insult.
Arvestades seda haigust põdevate patsientide väikest arvu, peeti seda harva ja 8. augustil 2000 kirjeldati Fabrazyme'i harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Fabrazyme'i kasutatakse?
Fabrazyme'i võib määrata ainult Fabry haiguse või teiste pärilike ainevahetushäiretega patsientide ravis kogenud arst. Fabrazyme'i annus on 1 mg kehakaalu kilogrammi kohta intravenoosse infusioonina üks kord iga kahe nädala järel. Infusiooniga seotud reaktsioonide riski vähendamiseks ei tohi esialgne infusioonikiirus ületada 0, 25 mg minutis (15 mg tunnis). Järgnevatel infusioonidel võib infusioonikiirust järk-järgult suurendada. Ühes uuringus vaadeldi Fabrazyme'i, kui seda manustati lastele, ja jõuti järeldusele, et ravimit võib anda lastele vanuses 8 kuni 16 aastat sama annusega. Raske neerukahjustusega patsiendid võivad ravile reageerida vähem. Fabrazyme on mõeldud pikaajaliseks kasutamiseks.
Kuidas Fabrazyme toimib?
Fabrazyme võimaldab rakendada ensüümide asendusravi. Selline ravi annab patsientidele ensüümi, millel nad puuduvad. Fabrazyme on mõeldud asendama α-galaktosidaasi A ensüümi, mida Fabry haigusega inimestel puudus. Fabrazyme'i toimeaine on agalsidaas beeta, koopia inimese ensüümi vormist, mis on toodetud rekombinantse DNA tehnoloogia abil: ensüümi toodab rakk, kuhu geen on viidud (DNA). mis võimaldab seda genereerida. See asendusensüüm soodustab GL-3 lagunemist ja takistab selle akumulatsiooni patsiendi rakkudes.
Milliseid uuringuid on läbi viidud Fabrazyme'iga?
Esitati kolm kliinilist uuringut, milles osales 73 täiskasvanud patsienti. Põhiuuringus võrreldi Fabrazyme'i 58 patsiendiga platseeboga (näiv ravim), mõõtes ravimi toimet GL-3 eliminatsioonile neerurakkudest.
Fabrazyme'i efektiivsust on uuritud ka 16 lapsel vanuses 8–16 aastat, kes kannatavad Fabry tõve all.
Milles seisneb uuringute põhjal Fabrazyme kasulikkus?
Põhiuuringus elimineeris Fabrazyme GL-3 neerurakkudest väga oluliselt ja peaaegu 20 nädalat pärast ravi. 69% Fabrazyme'iga ravitud patsientidest oli lipiidide parimad eliminatsiooni tasemed võrreldes platseeborühmas leitud nulltoimega. See võib viia sümptomite paranemiseni või haiguse stabiliseerumiseni.
Isegi Fabrazyme'iga ravitud lastel leiti vere GL-3 taseme langus, kusjuures kõik lapsed saavutasid normaalse taseme pärast 20 ravinädalat. Lisaks on paranenud laste sümptomid ja elukvaliteet.
Millised on Fabrazyme'iga kaasnevad riskid?
Uuringute käigus põhjustasid Fabrazyme'i kõige sagedamad kõrvalnähud (üle 10 patsiendi) pigem infusioon kui ravim ise. Kõige tavalisemad reaktsioonid on palavik ja külmavärinad. Muud sageli esinevad kõrvaltoimed olid: peavalu, paresteesia (ebanormaalsed tunded, nagu kihelus ja kihelus), iiveldus, oksendamine, punetus ja külm tunne. Lastel täheldatud kõrvaltoimed olid sarnased täiskasvanutel täheldatuga. Fabrazyme kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Fabrazyme't võtvad patsiendid võivad tekkida antikehad (valgud, mis on toodetud reaktsioonina Fabrazyme'ile, mis võivad mõjutada ravi).
Fabrazyme'i ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla agalsidaasi beeta või ravimi teiste koostisosade suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Fabrazyme heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee leidis, et Fabry haigusega patsientidel võib Fabrazyme-ravi anda pikaajalist kliinilist kasu. Inimravimite komitee leidis, et Fabrazyme'i kasulikkus kaalub üles pikaajalise ensüümi asendusravi korral patsientidel, kellel on kinnitatud Fabry haiguse diagnoos, ning seetõttu soovitas ravimil müügiloa anda.
Algselt lubati Fabrazyme'il erandlikel asjaoludel, sest harvaesineva haiguse raviks kasutati heakskiitmise ajal kättesaadavaid andmeid vähe.
Kuna tootja esitas nõutud lisateabe, eemaldati 6. veebruaril 2008 erandlike asjaolude kohta esitatud tingimus.
Lisateavet Fabrazyme kohta
3. augustil 2001 andis Euroopa Komisjon Fabenzyme'i müügiloa Genzyme Europe BV-le, mis kehtib kogu Euroopa Liidus. 3. augustil 2006 uuendati seda luba.
Fabrazyme'i kui harva kasutatava ravimi seisundi registreerimine on kättesaadav siin.
Hindamise täielikku versiooni (EPAR) leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 02 - 2008
