Milleks Kanuma - Sebelipase alfa kasutatakse?
Kanuma on ravim, mida kasutatakse igas vanuses lüsosomaalse happe lipaasipuudulikkusega patsientide raviks, mis on pärilik haigus, mida põhjustab lüsosomaalse happe lipaasi nimetus, mis on vajalik rakkude rasvade metaboliseerimiseks. Kui see ensüüm puudub või esineb ainult väga väikestes kogustes, kogunevad rasvad organismi rakkudesse, põhjustades selliseid sümptomeid nagu kasvupuudus ja maksakahjustus.
Kuna lüsosomaalhappe lipaasipuudulikkusega patsientide arv on väike, peetakse haigust haruldaseks ja Kanuma nimetati 17. detsembril 2010 harva kasutatavaks ravimiks (haruldaste haiguste ravim).
Kanuma sisaldab toimeainet sebelipaas alfa.
Kuidas Kanuma kasutatakse - alfa-Sebelipase?
Ravi Kanumaga peab jälgima arst, kellel on kogemusi lüsosomaalse happe lipaasi puudulikkuse, teiste ainevahetushäirete või maksahaiguste ravis. Ravi peab andma sobivalt koolitatud tervishoiutöötaja, kes suudab ravida meditsiinilisi hädaolukordi (sealhulgas raskeid allergiaid). Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kanuma on saadaval infusioonilahuse kontsentraadina (tilgutamiseks veeni). Soovitatav annus on 1 mg kehakaalu kilogrammi kohta, mis tuleb manustada üks kord kahe nädala jooksul. Infusioon peab kestma umbes 1-2 tundi.
Alla kuue kuu vanustel patsientidel, kes esinevad kiiresti areneva haigusega, manustatakse 1 mg / kg kehakaalu kohta üks kord nädalas iga kahe nädala järel; nendel isikutel võib annust suurendada kuni 3 mg / kg kehakaalu kohta üks kord nädalas, sõltuvalt ravivastusest.
Ravi Kanumaga tuleb alustada võimalikult kiiresti pärast diagnoosimist ja jätkata pikemas perspektiivis.
Kuidas Kanuma - Sebelipase alfa toimib?
Kanuma toimeaine alfa sebelipaas on koopia ensüümist, mis puudub lüsosomaalhappe lipaasi puudulikkusega patsientidel. Sebelipaas alfa asendab puuduva ensüümi, aidates kaasa rasva metabolismile ja peatades selle kogunemise organismi rakkudesse.
Milles seisneb uuringute põhjal Kanuma - Sebelipase alfa kasulikkus?
Kanuma't on uuritud kahes põhiuuringus, mis viidi läbi lüsosomaalse happe lipaasi puudulikkusega patsientidel. Esimeses uuringus osales üheksa väikest last, kellel esines kasvuhäire või muid märke haiguse kiirest progresseerumisest esimese kuue elukuu jooksul. Uuring näitas, et kuus Kanumaga ravitud üheksast lapsest jõudsid ühe vanuseni. Kasvu paranemist on täheldatud ka kõigil kuuel ellujäänud lapsel.
Teises uuringus, milles osales 66 patsienti (lapsed ja täiskasvanud), võrreldi Kanumat platseeboga (näiv ravim). Efektiivsuse põhinäitaja oli nende patsientide osakaal, kelle puhul täheldati pärast viie kuu pikkust ravi normaalset maksaensüümi taset ALAT. ALT-ensüümide kõrgenenud tase on maksa kahjustuse märk. Selles uuringus leiti Kanuma-ga ravitud isikutest normaalset ALT-ensüümide taset 31% -l (36 patsiendil 11-st) võrreldes 7% -ga (2-st 30-st) platseebot saanud isikutest.
Millised on Kanuma - Sebelipase alfa kasutamisega kaasnevad riskid?
Kanuma kõige sagedasemad kõrvaltoimed (mis võivad mõjutada umbes 3 patsienti 100-st) on tõsiste allergiliste reaktsioonide, sealhulgas rindkere pingete, punaste silmade, silmalaugude turse, hingamisraskused, nõgestõbi, punetus, punetus, sümptomid. soojust, ninavoolu, tahhükardiat ja hingamishäireid. Samuti on teatatud ravimite, eriti väikelaste vastaste antikehade tekkest. Sel juhul ei pruugi Kanuma tõhusalt tegutseda. Kanuma kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Kanuma't ei tohi kasutada patsiendid, kellel on toimeaine suhtes esinenud eluohtlikke allergilisi reaktsioone, mis on pärast ravi katkestamist taastunud. Samuti ei tohi seda anda patsientidele, kellel on potentsiaalselt surmav allergia munade või Kanuma mõne koostisosa suhtes.
Miks Kanuma - Sebelipase alfa heaks kiideti?
Ameti inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee otsustas, et Kanuma kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas selle heaks kiita kasutamiseks ELis. Komitee võttis arvesse lüsosomaalsete happe lipaasi puudulikkuse tõhusa ravi puudumist ja kiiresti areneva haigusega väikeste laste kõrget suremust. Inimravimite komitee leidis, et Kanuma põhjustas väikelaste elulemuse märkimisväärset paranemist ja tõestas efektiivsust haiguse sümptomite leevendamisel igas vanuses inimestel. Ohutuse osas ei tuvastatud suuri probleeme, samas kui tõsised kõrvaltoimed olid haruldased või juhitavad. Siiski on vaja täiendavaid andmeid ravimi pikaajalise kasu ja ohutuse kohta.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Kanuma - Sebelipase alfa ohutu ja tõhus kasutamine?
On loodud riskijuhtimiskava, et tagada Kanuma võimalikult ohutu kasutamine. Selle kava kohaselt on Kanuma ravimi omaduste kokkuvõttes ja pakendi infolehes toodud ohutusalane teave, sealhulgas asjakohased ettevaatusabinõud, mida tervishoiutöötajad ja patsiendid peavad järgima.
Lisaks viib Kanumat turustav ettevõte läbi uuringu kiiresti areneva haigusega väikelastel ja loob igas vanuses patsientide registri, et saada rohkem teavet Kanuma kasulikkuse ja ohutuse kohta pikemas perspektiivis, pöörates erilist tähelepanu riskile. allergilisi reaktsioone ja ravimite vastaste antikehade teket. Ettevõte annab ka informatiivset materjali kõigile arstidele, kes võivad Kanumat välja kirjutada, kutsudes neid registreerima patsiente ja näitama, kuidas jälgida patsiente antikehade väljatöötamisel ja kuidas ravida raskeid allergilisi reaktsioone.
Lisateavet Kanuma - Sebelipase alfa kohta
. Kanuma ravi kohta lisateabe saamiseks lugege pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või võtke ühendust oma arsti või apteekriga.
