Mis on Replagal?
Replagal on infusioonilahus, mis sisaldab toimeainena alfa-agalsidaasi.
Milleks Replagali kasutatakse?
Replagali kasutatakse Fabry haiguse, harvaesineva päriliku seisundi raviks.
Selle haiguse all kannatavad patsiendid on alfa-galaktosidaas A ensüümi puudulikkus. See ensüüm lagundab tavaliselt lipiid globotriaosilceramiidi (Gb3). Kui see ensüüm puudub, ei saa Gb3 laguneda ja akumuleeruda rakkudes, näiteks neerurakkudes.
Fabry haigusega patsientidel võivad olla ulatuslikud sümptomid, sealhulgas tõsised häired, nagu neerupuudulikkus, südameprobleemid ja insult.
Kuna Fabry haigusega patsientide arv on väike, peetakse seda haigust harva ja 8. augustil 2000 nimetati Replagal "harva kasutatavaks ravimiks" (haruldaste haiguste raviks kasutatav ravim).
Ravimit saab ainult retsepti alusel.
Kuidas Replagalit kasutatakse?
Replagali tuleb manustada Fabry haiguse või teiste pärilike ainevahetushäirete ravile spetsialiseerunud arsti järelevalve all. Seda manustatakse intravenoosse infusioonina 0, 2 mg / kg kehakaalu kohta 40 minutit iga 2 nädala järel. Mõnedes uuringutes uuriti lastele manustatud Replagali toimet ja seetõttu tehti ettepanek, et Replagali võib kasutada 7 ... 18-aastastel lastel sama annusega. Raske neeruprobleemidega patsientidel on ravivastus väike. Replagal on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks.
Kuidas Replagal toimib?
Replagal on ensüümi asendusravi, mis on ravi, mis annab patsientidele puuduva ensüümi. Replagali eesmärk on asendada inimese ensüüm alfa-galaktosidaas A, mida Fabry haigusega inimesed puuduvad. Replagali toimeaine alfa-agalsidaas on koopia inimese ensüümist, mis on toodetud rekombinantse DNA tehnoloogia abil: ensüümi toodab rakk, milles on sisse viidud geen (DNA), mis on lisatud muudab selle võimeliseks ensüümi tootmiseks. See asendusensüüm soodustab Gb3 lagunemist, takistades selle akumulatsiooni rakkudes.
Millised uuringud on Replagaliga läbi viidud?
Replagali on uuritud kahes kliinilises uuringus kokku 40 meessoost patsiendil. Replagali võrreldi platseeboga (näiv ravim); ühes uuringus mõõdeti selle mõju valule, samas kui teises uuringus uuriti selle mõju Gb3 eliminatsioonile vasaku vatsakese (müokardi) suhtes. Uuring viidi läbi ka 15 naissoost patsiendiga (kandjad).
Replagali on uuritud ka 24 lapsel vanuses kuus kuni pool aastat ja 18 aastat.
Milles seisneb uuringute põhjal Replagali kasulikkus?
Pärast 6-kuulist ravi vähendas Replagal oluliselt valu patsientidel, keda raviti platseebot saanud patsientidega (näiv ravim). Replagal vähendas vasaku vatsakese massi keskmiselt 11, 5 g, samas kui platseebot saanud patsientidel oli suurenemine 21, 8 g. Need tulemused näitavad, et haiguse sümptomid paranevad või et haigus jääb stabiilseks. Naistel oli toime võrreldav meestel leitud tulemustega. Lapsed, kes said 6 kuud ravi Replagal'iga, ei näidanud südame massi suurenemist ja Gb3 sisaldus veres oli vähenenud.
Mis riskid Replagaliga kaasnevad?
Kõige sagedasemad kõrvaltoimed (esinenud rohkem kui ühel patsiendil 10 uuringu jooksul) on põhjustatud pigem infusiooni kui ravimi enda poolt. Need on peamiselt külmavärinad, peavalud, iiveldus, püreksia (palavik), näo punetus ja väsimus (väsimus), mis ei ole üldiselt tõsised. Muud väga sagedased kõrvaltoimed on valu ja ebamugavustunne. Lastel teatatud kõrvaltoimed on sarnased täiskasvanutel täheldatuga. Replagali kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Replagal'i kasutavatel patsientidel võivad tekkida antikehad (valgud, mis on toodetud reaktsioonina Replagal'ile, mis võivad ohustada ravi).
Replagali ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla alfa-agalsidaasi või teiste ravimi koostisainete suhtes ülitundlikud (allergilised).
Miks Replagal heaks kiideti?
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee on otsustanud, et Fabry haigusega patsientidel võib Replagal-ravi anda pikaajalist kliinilist kasu. Inimravimite komitee otsustas, et Replagali kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning soovitas anda ravimi müügiloa.
Replagalil lubati "erandlikel asjaoludel", sest kuna seda kasutatakse harvaesineva haiguse raviks, ei olnud võimalik saada ravimi kohta täpsemat teavet. Euroopa Ravimiamet (EMEA) vaatab igal aastal läbi uue kättesaadava teabe ja seda kokkuvõtet vajaduse korral ajakohastatakse.
Millist teavet Replagali kohta veel oodatakse?
Replagali tootja teeb täiendavaid uuringuid selle ravimi kohta, eriti selleks, et saada 5-aastase ravi, teiste annuste, säilitusannuste ja lastel tehtud uuringute tulemused.
Lisateavet Replagali kohta
3. augustil 2001 andis Euroopa Komisjon müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele TKT Europe AB. Müügiluba pikendati 3. augustil 2006. Replagali harva kasutatavate ravimite seisundi registreerimiseks klõpsake siin.
Replagali Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 02-2007
